תרופות יתום בהשוואה: שווייץ, האיחוד האירופי וארצות הברית

שלושת הבסיסים המשפטיים

כל מערכת נשענת על מכשיר משפטי משלה. שווייץ פועלת לפי Art. 4 para. 1 let. a decies TPA, יחד עם Art. 4 עד 7 ו-24 עד 26 TPLO. האיחוד האירופי פועל לפי תקנה (EC) No 141/2000, עם חוות דעת על מעמד מוכר מטעם הוועדה לתרופות יתום של EMA. ארצות הברית פועלת לפי חוק תרופות היתום משנת 1983.

שלושת המכשירים אומצו בהפרש של עשרות שנים, דבר המסביר חלק ניכר מהשוני. חוק תרופות היתום מתוארך לשנת 1983, תקנה (EC) No 141/2000 לשנת 2000, וההוראות השווייצריות מצויות ב-חוק המוצרים הטיפוליים, עם יישום ב-TPLO.

זה לצד זה

הטבלה שלהלן מציבה את שלוש המסגרות זו מול זו בנקודות המשנות תוכנית פיתוח: סף הנדירות, האם נדרש טיעון תועלת, ומהו הערך המעשי של ה-מעמד מוכר לאחר שניתן. ההבדלים בשורה האחרונה הם אלה שמוצגים לעיתים קרובות באופן שגוי במסמכי תכנון שווייצריים.

את השורה בנושא בלעדיות שיווקית יש לקרוא פעמיים. תוכנית פיתוח המניחה בלעדיות שווייצרית משום שהאיחוד האירופי מעניק עשר שנים מבוססת על הגנה שאינה קיימת כלל בשווייץ.

מדוע הסף השווייצרי מתנהג אחרת

שווייץ והאיחוד האירופי משתמשים באותו סף מספרי של 5 מתוך 10,000, אך דורשים דברים שונים סביבו. בשווייץ אין קריטריון של תועלת משמעותית, ולכן המבקש אינו צריך לטעון לעליונות על פני טיפולים קיימים. האיחוד האירופי דורש הוכחת תועלת משמעותית בנוסף לשכיחות.

מבחן הנדירות השווייצרי מיושם גם על המחלה בשלמותה, לרבות כל שלביה. סרטן שד חיובי ל-HER2 אינו נחשב מחלה נדירה נפרדת, והגבלת התוויה לטיפול קו שני אינה יוצרת מחלה כזו. אסטרטגיית מעמד מוכר המבוססת על תתי-קבוצות אינה מועברת לשווייץ.

היעדר מבחן התועלת המשמעותית פועל לשני הכיוונים. הוא מבטל טיעון שהמבקש היה נדרש אחרת להוכיח, אך משמעותו גם היא שסטטוס שווייצרי אינו כולל אמירה משתמעת שהמוצר טוב יותר ממה שכבר קיים.

שאלת הבלעדיות

זהו ההבדל המשמעותי ביותר. שווייץ אינה מעניקה בלעדיות שיווקית לתרופות יתום. במקום זאת היא מציעה 15 שנות הגנה על מסמכים לפי בקשה בהתאם ל-Art. 11b para. 4 TPA, יחד עם הליך מפושט, טיפול בעדיפות ופטור מהאגרה הקבועה עבור בקשת האישור החדשה.

• EU: 10 שנות בלעדיות שיווקית, בתוספת 2 שנים עם תכנית חקירה פדיאטרית שהושלמה.
• USA: 7 שנות בלעדיות שיווקית, בתוספת זיכויי מס ופטור מאגרה.
• שווייץ: אין בלעדיות שיווקית; 15 שנות הגנה על מסמכים לפי בקשה בהתאם ל-Art. 11b para. 4 TPA.

הגנה על מסמכים ובלעדיות שיווקית אינן ניתנות להחלפה. הגנה על מסמכים מגבילה הסתמכות על תיעוד היצרן המקורי, בעוד שבלעדיות שיווקית מהסוג הקיים באיחוד האירופי או בארה״ב מגבילה אישור של מוצרים דומים, ורק הראשונה קיימת בשווייץ.

מסלול ההכרה שמציעה שווייץ ושאינו קיים באחרות

לשווייץ יש נקודת כניסה נוספת שאין לה מקבילה במערכות האיחוד האירופי או ארה״ב. ניתן להעניק סטטוס של תרופת יתום משום שהמוצר או החומר הפעיל שלו מוכר כתכשיר רפואי חשוב למחלות נדירות במדינה בעלת פיקוח שווה ערך על תכשירים רפואיים לפי Art. 13 TPA, ללא טיעון שכיחות שווייצרי חדש.

1. קבלו את ה-מעמד מוכר במדינה בעלת פיקוח שווה ערך על תכשירים רפואיים, למשל באמצעות ההליך של האיחוד האירופי או ארה״ב.
2. הגישו ל-Swissmedic את כל התיעוד המנהלי והמדעי שהוגש לרשות זו, וכן עותק של החלטת ה-מעמד מוכר הרשמית ושל דוח ההערכה, ככל שהוא זמין.
3. כאשר כמה מדינות העניקו מעמד מוכר, הגישו את החלטות כולן, עם תיעוד מלא רק עבור הרשות המשמשת כרשות הייחוס.
4. ספקו ראיות תיעודיות לכך שהתכשיר הרפואי או החומר הפעיל זהים.
5. הודיעו מיד ל-Swissmedic על כל שינוי בסטטוס בחו״ל, בהתאם ל-Art. 5 para. 2 TPLO.

המסלול חוסך את טיעון השכיחות, אך לא את התיעוד. Swissmedic מצפה לתיק המלא שהוגש לרשות הייחוס, ולכן הסתמכות על מעמד מוכר זר היא עניין של העברת תיק ולא של ציטוט החלטה.

מה משמעות הדבר עבור תוכנית פיתוח גלובלית

שווייץ היא לעיתים רחוקות צוואר הבקבוק, אך היא גם אינה העתק של ההליך האירופי. היעדר מבחן התועלת המשמעותית מפחית מכשול אחד, הקריאה של קריטריון הנדירות ביחס למחלה כולה מעלה מכשול אחר, והיעדר בלעדיות שיווקית משנה את החישוב המסחרי ולא את החישוב הרגולטורי.

• תכננו את ניסוח ההתוויה השווייצרית ביחס לישות המחלה, ולא ביחס לניסוח תת-הקבוצה האירופי.
• השתמשו במסלולי Art. 13 TPA הן עבור הסטטוס והן עבור תיק האישור כאשר קיים אישור זר.
• בססו את ההגנה המסחרית בשווייץ על הגנה על מסמכים לפי Art. 11b para. 4 TPA, המבוקשת במועד.
• זכרו כי חובת ההודעה לפי Art. 5 para. 2 TPLO מקשרת את הסטטוס השווייצרי לשינויים בחו״ל.

מוטב להתייחס לשווייץ כאל תחום שיפוט רגולטורי נפרד שבמקרה מקבל עבודה זרה. ניתן לעשות שימוש חוזר נרחב בתיק לפי Art. 13 TPA, אך יש לבנות את ניסוח ההתוויה, בקשת הסטטוס ותיק ההחזר עבור שווייץ.