희귀의약품 비교: 스위스, 유럽연합 및 미국

세 가지 법적 근거

각 제도는 고유한 법적 수단에 근거합니다. 스위스는 Art. 4 para. 1 let. a decies TPA와 Art. 4 to 7 및 24 to 26 TPLO를 기준으로 합니다. 유럽연합은 규정 (EC) No 141/2000을 기준으로 하며, 희귀의약품 지정에 관한 의견은 EMA의 희귀의약품위원회가 제시합니다. 미국은 1983년 희귀의약품법를 기준으로 합니다.

세 가지 법적 수단은 수십 년 간격으로 채택되었으며, 이는 차이의 상당 부분을 설명합니다. 희귀의약품법는 1983년, 규정 (EC) No 141/2000은 2000년에 제정되었고, 스위스 규정은 치료제품법에 포함되어 있으며 TPLO에서 시행됩니다.

나란히 비교

아래 표는 개발 계획을 변경하는 항목, 즉 희귀성 기준, 유익성 주장의 필요 여부, 그리고 지정이 부여된 후 실제로 어떤 가치가 있는지를 기준으로 세 체계를 비교합니다. 마지막 행의 차이는 스위스 계획 문서에서 가장 자주 잘못 기재되는 부분입니다.

시장 독점권 행에 대해서는 두 번 읽어야 합니다. EU가 10년을 부여한다는 이유로 스위스 독점권을 전제로 하는 개발 계획은 스위스에는 전혀 존재하지 않는 보호를 기반으로 수립된 것입니다.

스위스 기준이 다르게 작동하는 이유

스위스와 EU는 동일한 10,000명당 5명이라는 수치 기준을 사용하지만, 그 기준과 관련하여 요구하는 사항은 다릅니다. 스위스에는 유의한 유익성 기준이 없으므로 신청자는 기존 치료법보다 우월하다고 주장할 필요가 없습니다. EU는 유병률에 더하여 유의한 유익성의 입증을 요구합니다.

스위스의 희귀성 심사는 모든 병기를 포함하여 질환 전체에 적용됩니다. HER2 양성 유방암는 별도의 희귀질환으로 인정되지 않으며, 적응증을 2차 치료로 제한한다고 해서 별도의 희귀질환이 되는 것도 아닙니다. 하위군에 기반한 지정 전략은 스위스에 그대로 이전되지 않습니다.

유의한 유익성 심사가 없다는 점은 양면적입니다. 신청자가 그렇지 않으면 입증해야 할 주장을 제거하지만, 동시에 스위스 지위가 해당 제품이 기존 치료법보다 우수하다는 묵시적 진술을 의미하지 않게 합니다.

독점권 문제

이는 가장 중요한 단일 차이입니다. 스위스는 희귀의약품에 시장 독점권을 부여하지 않습니다. 대신 Art. 11b para. 4 TPA에 따라 요청 시 15년의 문서 보호와 간소화 절차, 우선 처리 및 신규 허가 신청에 대한 정액 수수료 면제를 제공합니다.

• EU: 시장 독점권 10년, 완료된 소아시험계획이 있는 경우 2년 추가.
• 미국: 시장 독점권 7년, 세액 공제 및 수수료 면제 추가.
• 스위스: 시장 독점권 없음; Art. 11b para. 4 TPA에 따른 요청 시 15년의 문서 보호.

문서 보호와 시장 독점권은 서로 대체할 수 없습니다. 문서 보호는 오리지널 의약품 문서에 대한 의존을 제한하는 반면, EU 또는 미국 방식의 시장 독점권은 유사 제품의 허가를 제한하며, 스위스에는 전자만 존재합니다.

스위스가 제공하고 다른 제도에는 없는 인정 경로

스위스에는 EU 또는 미국 제도에 상응하는 것이 없는 두 번째 진입점이 있습니다. Art. 13 TPA에 따라, 동등한 의약품 관리가 이루어지는 국가에서 제품 또는 유효성분이 희귀질환에 중요한 의약품으로 인정된 경우, 별도의 스위스 유병률 주장 없이 희귀의약품 지위를 부여받을 수 있습니다.

1. 동등한 의약품 관리가 이루어지는 국가에서 지정을 획득합니다. 예를 들어 EU 또는 미국 절차를 이용할 수 있습니다.
2. 해당 기관에 제출한 모든 행정 및 과학 문서와 공식 지정 결정서 사본, 그리고 가능한 경우 평가보고서를 Swissmedic에 제출합니다.
3. 여러 국가에서 지정을 부여한 경우, 모든 국가의 결정을 제출하되 참조 기관에 대해서만 전체 문서를 제출합니다.
4. 의약품 또는 유효성분이 동일하다는 것을 입증하는 문서를 제출합니다.
5. Art. 5 para. 2 TPLO에 따라 해외 지위가 변경되면 즉시 Swissmedic에 통지합니다.

이 경로는 유병률 주장은 절약하지만 문서 제출은 절약하지 않습니다. Swissmedic은 참조 기관에 제출된 전체 자료를 요구하므로, 외국 지정을 활용하는 것은 결정을 인용하는 문제가 아니라 자료를 이전하는 문제입니다.

글로벌 개발 계획에 대한 의미

스위스가 병목이 되는 경우는 드물지만, EU 절차의 복제판도 아닙니다. 유의한 유익성 심사가 없다는 점은 하나의 장벽을 낮추고, 희귀성 기준을 질환 전체에 적용한다는 점은 다른 장벽을 높이며, 시장 독점권이 없다는 점은 규제 계산이 아니라 상업적 계산을 변경합니다.

• EU의 하위군 문구가 아니라 질환 자체를 기준으로 스위스 적응증 문구를 계획합니다.
• 외국 허가가 존재하는 경우 지위와 허가 자료 모두에 Art. 13 TPA 경로를 활용합니다.
• 적시에 요청한 Art. 11b para. 4 TPA에 따른 문서 보호를 스위스 내 상업적 보호의 기반으로 삼습니다.
• Art. 5 para. 2 TPLO의 통지 의무가 해외 변경 사항과 스위스 지위를 연계한다는 점을 기억합니다.

스위스는 외국의 작업을 받아들이기는 하지만 별도의 규제 관할권으로 다루는 것이 가장 적절합니다. Art. 13 TPA에 따라 자료는 광범위하게 재사용할 수 있지만, 적응증 문구, 지위 신청 및 급여 근거는 스위스에 맞게 구축해야 합니다.