Orphan Drugs im Vergleich: Schweiz, EU und USA
Die drei Systeme teilen die Idee der Designation, unterscheiden sich aber bei Kriterien und Anreizen. Die Schweiz kennt kein Marktexklusivrecht, die EU verlangt zusätzlich einen bedeutenden Nutzen, die USA rechnen mit absoluten Fallzahlen.
Wie unterscheiden sich die drei Systeme?
Die Schweiz stützt sich auf Art. 4 Abs. 1 Bst. a decies HMG und die VAZV, die EU auf die Verordnung (EG) Nr. 141/2000 mit dem COMP der EMA, die USA auf den Orphan Drug Act von 1983. Alle drei kennen eine Designation, verbinden sie aber mit unterschiedlichen Anreizen.
| Kriterium | Schweiz | EU | USA |
|---|---|---|---|
| Rechtsgrundlage | Art. 4 Abs. 1 Bst. a decies HMG, VAZV | Verordnung (EG) Nr. 141/2000 | Orphan Drug Act 1983 |
| Zuständige Stelle | Swissmedic | COMP der EMA | FDA |
| Schwelle | Höchstens 5 von 10'000 Personen in der Schweiz | Prävalenz höchstens 5 von 10'000 in der EU | Weniger als 200'000 Betroffene |
| Bedeutender Nutzen | Kein solches Kriterium | Zusätzlich nachzuweisen | Kein solches Kriterium |
| Marktexklusivität | Keine | 10 Jahre, plus 2 Jahre bei erfülltem pädiatrischem Prüfkonzept | 7 Jahre |
| Unterlagenschutz | 15 Jahre auf Gesuch, Art. 11b Abs. 4 HMG | Nach EU-Arzneimittelrecht | Nach US-Recht |
| Weitere Anreize | Gebührenverzicht bei der Neuzulassung, prioritäre Behandlung, Anerkennungsweg über Art. 13 HMG | Regulatorische Unterstützung durch die EMA | Steuergutschriften, Gebührenerlass |
Die Tabelle zeigt den zentralen Unterschied: In der EU und in den USA ist die Marktexklusivität das Kernincentive, in der Schweiz nicht. Wer eine globale Strategie plant, darf die Systeme deshalb nicht als Varianten desselben Modells behandeln.
Was heisst kein Marktexklusivrecht in der Schweiz?
Die Schweiz gewährt Arzneimitteln mit Orphan-Drug-Status kein Marktexklusivrecht. Auf Gesuch besteht ein Unterlagenschutz von 15 Jahren nach Art. 11b Abs. 4 HMG. Dieser schützt das eigene Dossier, verhindert aber nicht, dass ein anderes Unternehmen mit eigenen Daten eine Zulassung erhält.
Der Unterschied ist strategisch erheblich. Eine Marktexklusivität wie in der EU oder in den USA blockiert für ihre Dauer vergleichbare Zulassungen, der Unterlagenschutz nur den Rückgriff auf fremde Daten. Wettbewerb mit eigenständig erhobenen Daten bleibt in der Schweiz möglich.
Wie unterscheiden sich die Schwellenwerte?
Die Schweiz und die EU arbeiten mit einer relativen Schwelle von höchstens 5 von 10'000 Personen, die Schweiz bezogen auf die Schweiz und die EU bezogen auf die EU. Die USA verwenden nach dem Orphan Drug Act von 1983 stattdessen eine absolute Zahl: weniger als 200'000 Betroffene.
Wegen unterschiedlicher Bevölkerungsgrössen führen die Systeme nicht zwangsläufig zum gleichen Ergebnis. Eine Krankheit kann die relative Schwelle erfüllen und die absolute nicht, oder umgekehrt. Die Prüfung ist deshalb pro Jurisdiktion zu führen.
In der Schweiz kommt die Präzisierung hinzu, dass die Prävalenz für die Krankheit in ihrer Gesamtheit einschliesslich aller Stadien gilt. Eine molekulargenetisch definierte Untergruppe oder eine Beschränkung auf die Zweitlinientherapie schafft keine eigene seltene Krankheit.
Warum verlangt nur die EU einen bedeutenden Nutzen?
Die EU verlangt nach der Verordnung (EG) Nr. 141/2000 zusätzlich zur Prävalenzschwelle den Nachweis eines bedeutenden Nutzens gegenüber bestehenden Behandlungen, beurteilt durch das COMP der EMA. Die Schweiz kennt dieses Kriterium nicht, und der Orphan Drug Act von 1983 stellt es ebenfalls nicht auf.
Die Konsequenz ist praktisch: Ein Arzneimittel, dem der COMP den bedeutenden Nutzen abspricht, kann in der Schweiz dennoch den Orphan-Drug-Status erhalten, wenn das Rarheitskriterium erfüllt ist. Eine EU-Ablehnung schliesst den Schweizer Weg nicht aus.
Umgekehrt gilt: Eine bestehende ausländische Anerkennung als wichtiges Arzneimittel für seltene Krankheiten in einem Land mit vergleichbarer Arzneimittelkontrolle öffnet in der Schweiz den zweiten Weg zum Status, verlangt dann aber die vollständige Vorlage der bei jener Behörde eingereichten Unterlagen.
Welche Anreize bestehen ausserhalb der Exklusivität?
Die USA kombinieren die siebenjährige Marktexklusivität nach dem Orphan Drug Act mit Steuergutschriften und einem Gebührenerlass. Die Schweiz setzt stattdessen auf das vereinfachte Verfahren, die prioritäre Behandlung des Zulassungsgesuchs, den Verzicht auf die Pauschalgebühren des Neuzulassungsgesuchs und den Unterlagenschutz von 15 Jahren auf Gesuch.
- Schweiz: vereinfachtes Verfahren nach Art. 14 Abs. 1 Bst. f HMG und Art. 24 Abs. 1 VAZV.
- Schweiz: Verzicht auf die Pauschalgebühren des Neuzulassungsgesuchs nach Art. 9 Bst. a GebV-Swissmedic.
- Schweiz: angemessene Berücksichtigung ausländischer Prüfungen nach Art. 13 HMG.
- EU: 10 Jahre Marktexklusivität, plus 2 Jahre bei erfülltem pädiatrischem Prüfkonzept.
- USA: 7 Jahre Marktexklusivität, Steuergutschriften und Gebührenerlass.
Für die Schweiz ist Art. 13 HMG der oft unterschätzte Hebel: Bei einer bereits erteilten Zulassung in einem Land mit vergleichbarer Arzneimittelkontrolle werden die Ergebnisse der dafür durchgeführten Prüfungen angemessen berücksichtigt.
Wie plant man die Reihenfolge der Anträge?
Weil die Schweizer Designation unabhängig vom Zulassungsgesuch behandelt wird und schneller ist, kann sie früh erfolgen und die Dossierstrategie beeinflussen. Ob sie vor oder nach der EU- oder der US-Designation erfolgt, hängt vor allem davon ab, welcher Prävalenznachweis bereits belastbar vorliegt.
- Prävalenz für jede Jurisdiktion getrennt berechnen, relativ für Schweiz und EU, absolut für die USA.
- Prüfen, ob eine ausländische Anerkennung als Grundlage für den Schweizer Status dienen soll.
- Bei diesem Weg alle der ausländischen Behörde vorgelegten Unterlagen sowie die Verfügung bereitstellen.
- Identität von Arzneimittel beziehungsweise Wirkstoff belegen.
- Schweizer Gesuch vor, gleichzeitig mit oder nach dem Zulassungsgesuch einreichen (Art. 4 Abs. 3 VAZV).
Wer sich auf mehrere ausländische Anerkennungen stützt, reicht die Verfügungen aller Behörden ein, die vollständigen Unterlagen jedoch nur für die Referenzbehörde. Änderungen des Status im Ausland sind Swissmedic unverzüglich zu melden (Art. 5 Abs. 2 VAZV).
Häufige Fragen
Hat die Schweiz eine Marktexklusivität für Orphan Drugs?
Nein. Die Schweiz gewährt kein Marktexklusivrecht. Auf Gesuch besteht ein Unterlagenschutz von 15 Jahren nach Art. 11b Abs. 4 HMG. Die EU gewährt 10 Jahre Marktexklusivität, plus 2 Jahre bei erfülltem pädiatrischem Prüfkonzept, die USA 7 Jahre.
Welche Prävalenzschwellen gelten?
Die Schweiz und die EU verlangen eine Prävalenz von höchstens 5 von 10'000 Personen, bezogen auf die Schweiz beziehungsweise auf die EU. Die USA verwenden nach dem Orphan Drug Act von 1983 eine absolute Grenze von weniger als 200'000 Betroffenen.
Was ist der bedeutende Nutzen und wo gilt er?
Der Nachweis eines bedeutenden Nutzens gegenüber bestehenden Behandlungen ist ein Kriterium der EU-Verordnung (EG) Nr. 141/2000, beurteilt durch das COMP der EMA. Die Schweiz kennt dieses Kriterium nicht, und der Orphan Drug Act der USA verlangt es ebenfalls nicht.
Kann eine EU-Designation den Schweizer Status begründen?
Ja, über den zweiten Weg von Art. 4 Abs. 1 Bst. a decies HMG: Anerkennung als wichtiges Arzneimittel für seltene Krankheiten in einem Land mit vergleichbarer Arzneimittelkontrolle nach Art. 13 HMG. Dann sind alle der ausländischen Behörde vorgelegten Unterlagen samt Verfügung einzureichen.
Welche Anreize bietet die Schweiz stattdessen?
Das vereinfachte Zulassungsverfahren nach Art. 14 Abs. 1 Bst. f HMG und Art. 24 Abs. 1 VAZV, eine prioritäre Behandlung des Gesuchs, den Verzicht auf die Pauschalgebühren des Neuzulassungsgesuchs nach Art. 9 Bst. a GebV-Swissmedic und 15 Jahre Unterlagenschutz auf Gesuch.