מעמד תרופת יתום בשווייץ: קריטריונים, בקשה ויתרונות

מה משמעות מעמד תרופת יתום בשווייץ

מעמד תרופת יתום (ODS) הוא החלטה רשמית של Swissmedic המסווגת תכשיר רפואי לשימוש בבני אדם כתרופה חשובה למחלות נדירות. הוא מוגדר ב-Art. 4 para. 1 let. a decies של חוק המוצרים הטיפוליים ומאפשר הקלות פרוצדורליות. הוא אינו אומר דבר על איכות, בטיחות או יעילות.

היישום מוסדר ב-תקנות האישור המפושט לתכשירים רפואיים (TPLO, SR 812.212.23): Art. 4 to 7 TPLO מסדירים את ההכרה, התיקון, השלילה והפרסום של המעמד, ואילו Art. 24 to 26 TPLO מסדירים את אישורה של תרופה בעלת ODS. Swissmedic מפרסמת את נוהגה במסמך ההנחיות ZL100_00_002, גרסה 3.4, בתוקף מ-1 ביוני 2026.

אילו קריטריונים Swissmedic מיישמת במבחן הנדירות

שני מסלולים מובילים למעמד, והם חלופיים ולא מצטברים. המבקש מוכיח שכיחות בשווייץ של לא יותר מ-5 מתוך 10,000 אנשים עבור מחלה מסכנת חיים או מחלישה באופן כרוני, או מסתמך על סיווג תרופת יתום קיים מרשות בעלת פיקוח שווה ערך על תכשירים רפואיים. בניגוד לאיחוד האירופי, שווייץ אינה מיישמת קריטריון של תועלת משמעותית.

קריטריון הנדירות חל על המחלה במלואה, לרבות כל שלביה. תת-קבוצה שנגזרה ממחלה שכיחה אינה הופכת למחלה נדירה בפני עצמה. Swissmedic בוחנת את ניסוח ההתוויה ביחס לישות המחלה הבסיסית, ולא ביחס לאוכלוסיית היעד המסחרית.

כיצד להגיש בקשה למעמד תרופת יתום

ניתן להגיש את הבקשה לפני בקשת האישור לפי Art. 4 para. 3 TPLO, במקביל אליה או לאחריה. Swissmedic מטפלת בה באופן בלתי תלוי בתיק האישור ובמהירות רבה יותר, ולכן המעמד ניתן לעיתים קרובות לפני שהתרופה עצמה מאושרת. אין צורך ברישיון עסק שווייצרי כדי להגיש בקשה.

1. אשרו את מבנה המבקש: אין צורך ברישיון ייצור, יבוא או סיטונאות ואין צורך במשרד רשום בשווייץ, אך יש לספק כתובת לחיוב וכתובת שווייצרית למשלוחי דואר.
2. הגדירו במדויק את ניסוח המחלה הנדירה, תוך כיסוי ישות המחלה המלאה ולא שלב או תת-קבוצה המוגדרת לפי סמן.
3. רכזו את התיעוד המדעי המדגים את הקריטריונים של Art. 4 paras. 1 and 2 TPLO, ובפרט את אומדן השכיחות בשווייץ ואת מקורותיו.
4. כאשר הבקשה מסתמכת על הכרה זרה, הוסיפו את כל התיעוד המנהלי והמדעי שהוגש לרשות הזרה, עותק של החלטת סיווג תרופת היתום הרשמית ואת דוח ההערכה, אם קיים.
5. כאשר כמה מדינות העניקו סיווג, הגישו את החלטות כל אותן רשויות, בצירוף התיעוד המלא רק עבור הרשות המשמשת אסמכתה.
6. הוסיפו ראיות תיעודיות לכך שהתכשיר הרפואי או החומר הפעיל זהים לאלה המכוסים בסיווג הזר.
7. הגישו את הבקשה ל-Swissmedic והמתינו להחלטה, שעשויה לכלול הגבלות ותנאים.

Swissmedic מחליטה בבקשה ועשויה לצרף הגבלות ותנאים, לרוב לניסוח המחלה הנדירה. מעמד שניתן בניסוח מצומצם עדיין נחשב מעמד של תרופת יתום, אך הניסוח המצומצם הוא הקובע את האישור המאוחר יותר וכל הרחבת התוויה.

אילו יתרונות מעניק המעמד

המעמד הוא כלי פרוצדורלי. הוא פותח את הליך האישור המפושט לפי Art. 14 para. 1 let. f TPA יחד עם Art. 24 para. 1 TPLO, מבטיח טיפול בעדיפות בבקשת האישור, מוותר על אגרה קבועה אחת ומאפשר הגנה ארוכה יותר על מסמכים לפי בקשה. שווייץ אינה מעניקה בלעדיות בשוק מכל סוג שהוא.

• הליך אישור מפושט לפי Art. 14 para. 1 let. f TPA ו-Art. 24 para. 1 TPLO.
• טיפול בעדיפות בבקשת האישור על ידי Swissmedic.
• פטור מהאגרה הקבועה עבור בקשת אישור חדשה לפי Art. 9 let. a FeeO-Swissmedic (SR 812.214.5).
• הגנה על מסמכים למשך חמש עשרה שנים לפי בקשה, בהתאם ל-Art. 11b para. 4 TPA.

שתי מגבלות חשובות לתקצוב. מאז 1 בינואר 2019 נגבות אגרות עבור שינויים, ולכן עבודת מחזור החיים שלאחר האישור מחויבת כפי שמחויב כל מוצר אחר. התוספת עבור הליכי מסלול מואץ נותרת לתשלום גם כאשר קיים המעמד.

הגבלות, חובות דיווח ושלילה

Swissmedic רשאית להעניק את המעמד בכפוף להגבלות ולתנאים, בדרך כלל בנוגע לניסוח המחלה הנדירה. יש לדווח ל-Swissmedic באופן מיידי על שינויים במעמד בחו״ל לפי Art. 5 para. 2 TPLO. המעמד אינו קבוע וניתן לשלול אותו לפי בקשה או מיוזמת הרשות.

• שלילה לפי בקשת בעל המעמד, בהתאם ל-Art. 6 let. a TPLO.
• שלילה מיוזמת הרשות כאשר הקריטריונים אינם מתקיימים עוד, בהתאם ל-Art. 6 let. b TPLO.
• שלילה כאשר לא ניתן להוכיח, לפי דרישה, שסכום כל ההתוויות בעלות ODS שאושרו והתבקשו עבור אותו חומר פעיל בתוך אותה מחלה משפיע לכל היותר על 5 מתוך 10,000 אנשים, בהתאם ל-Art. 6 let. c and d TPLO.

המבחן המצטבר ב-Art. 6 let. c and d TPLO הוא זה שמפתיע מבקשים בעלי תוכניות פיתוח רחבות. כל התוויה נוספת לאותו חומר פעיל בתוך אותה מחלה נספרת אל תקרת השכיחות, ולכן צבר פיתוח מוצלח עלול לשחוק את הבסיס למעמד.

העברת המעמד לבעלים חדש

העברת מעמד תרופת יתום היא פעולה תיעודית המונעת על ידי הבעלים הנכנס. Swissmedic דורשת בקשה בכתב מבעל המעמד העתידי, בצירוף הצהרות משני הצדדים. יש לשחזר את ניסוח המחלה הנדירה בדיוק, כדי שהמעמד שהועבר יישאר ניתן לזיהוי ברשימה שפורסמה.

1. בעל המעמד העתידי מגיש בקשה בכתב המציינת את הבעלים הנוכחי ואת הבעלים החדש.
2. הבעלים הקודם מספק הצהרת המחאה חתומה כדין, המציינת את התכשיר הרפואי ואת ניסוח המחלה הנדירה.
3. הבעלים החדש מספק הצהרת קבלה.

לאחר מכן Swissmedic רושמת את הבעלים החדש ברשימה המתפרסמת לפי Art. 7 TPLO. מכיוון שהרשימה מציגה את המבקש או את בעל האישור, העברה שאינה מתועדת כראוי משאירה ברשומה הציבורית חברה שאינה מחזיקה עוד במעמד.

היכן מפורסמים המעמדים שניתנו

Swissmedic מפרסמת באופן מקוון את רשימת התכשירים הרפואיים בעלי מעמד תרופת יתום לפי Art. 7 TPLO ומעדכנת אותה מדי חודש. הרשימה היא הרשומה הציבורית הסמכותית עבור כל מי שבוחן את הנוף השווייצרי, והיא מציגה הן את המעמד הרגולטורי והן את הזהות המסחרית של כל רשומה.

• חומר פעיל, מבקש או בעל אישור והמחלה הנדירה.
• המועד שבו ניתן המעמד, ובמקרים הרלוונטיים, מועד השלילה.
• מעמד האישור, מספר האישור, שם המוצר ומועד האישור הראשון.
• פקיעת אישור זמני, במקרים הרלוונטיים, וההתוויה המאושרת.

מערך הנתונים שמאחורי אתר זה משחזר את הרשימה עם 728 רשומות נכון ל- 18/09/2026, המכסות 321 תרופות בעלות מספר אישור, 220 מחלות נדירות, 460 חומרים פעילים, 150 חברות ו-53 מעמדים שנשללו.