Casgevy
Casgevy, Infusionsdispersion
Casgevyは、スイスで希少疾病用医薬品ステータスを有する医薬品です。有効成分：exagamglogenum autotemcelum。承認取得者：Vertex Pharmaceuticals (CH) GmbH。Swissmedicは、この製品について2件の希少疾病用医薬品適応症を公表しています。
この承認はTPA第9a条に基づく一時的なもので、2026/09/05まで有効です。生命を脅かす疾患に対して同等の代替治療が存在しないため、条件付きで付与されました。
データ
Art. 7 TPLOに基づくSwissmedicのオーファンドラッグステータス医薬品リストのデータ（基準日） 2026-09-18. Swissmedicは毎月リストを更新しています。
| 有効成分 | exagamglogenum autotemcelum |
|---|---|
| 承認取得者 | Vertex Pharmaceuticals (CH) GmbH |
| 承認番号 | 68978 |
| 承認状況 | 一時承認済み |
| 初回承認日 | 2024/09/06 |
| 一時承認の期限 | 2026/09/05 |
| 承認された適応症 | Beta Thalassämie: Casgevy wird angewendet zur Behandlung von transfusionsabhängiger Beta Thalassämie (TDT) bei Patienten ab 12 Jahren, die für eine Transplantation von hämatopoetischen Stammzellen (HSZ) geeignet sind und für die kein humaner Leukozyten-Antigen (HLA)-kompatibler, verwandter HSZ-Spender zur Verfügung steht. Sichelzellkrankheit: Casgevy wird angewendet zur Behandlung von schwerer Sichelzellkrankheit (SCD) bei Patienten ab 12 Jahren mit rezidivierenden vasookklusiven Krisen (VOC), die für eine Transplantation von hämatopoetischen Stammzellen (HSZ) geeignet sind und für die kein humaner Leukozyten-Antigen (HLA)-kompatibler, verwandter HSZ-Spender zur Verfügung steht. |
オーファン指定
Swissmedicは、医薬品およびオーファン適応症ごとに1行を公表しています。決定書の文言による適応症、ステータス付与日、ならびにステータスが取り消された場合は取消日を含みます。下表はこれらの行を変更せずに再現し、各適応症をディレクトリ内の対応する希少疾病にリンクしています。
| オーファン適応症 | 疾患 | ステータス付与日 | ステータス取消日 |
|---|---|---|---|
| Behandlung der Sichelzellkrankheit | 鎌状赤血球症 | 2022/09/12 | ステータス有効 |
| Behandlung von Beta-Thalassämie intermedia und major | βサラセミア | 2022/09/12 | ステータス有効 |
償還
強制健康保険がこの医薬品を支払うかどうかは、FOPHスペシャリティリスト（SL）によって決まります。掲載されていない医薬品は、Art. 71a-71d KVVに基づき、個別の事例ごとに償還される場合があります。
よくある質問
Casgevyはスイスで承認されていますか？
希少疾病用医薬品ステータスを有する医薬品のSwissmedicリストには、Casgevyについて有効な承認が記載されていません。ステータスだけでは市場での販売は認められません：販売には、TPA第9条以下に基づく承認が必要です。
Casgevyにとって、希少疾病用医薬品ステータスは何を意味しますか？
このステータスにより、簡略承認手続（TPA第14条第1項f号）、優先審査、新医薬品承認申請に係る定額手数料の免除（Swissmedic手数料令第9条a号）、および申請に基づく15年間の資料保護（TPA第11b条第4項）が認められます。
Casgevyはスイスの健康保険で償還されますか？
それは希少疾病用医薬品ステータスではなく、FOPH特別医薬品リスト（SL）によって決まります。製品が収載されていない場合、KVV第71a条から第71d条に基づく個別事例での償還が適用される可能性があります。FOPH特別医薬品リストで現在のSL収載内容および公示価格を確認してください。
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