Casgevy
Casgevy, Infusionsdispersion
Casgevy 是一款在瑞士具有孤儿药资格的药品, 活性成分 exagamglogenum autotemcelum, 许可持有人 Vertex Pharmaceuticals (CH) GmbH。Swissmedic 针对该产品公布了 2 项孤儿适应症。
该许可依据 TPA 第 9a 条属于临时许可，有效期至 2026/09/05。由于不存在等效替代方案，该药品因用于治疗危及生命的疾病而附条件获准。
数据
数据来自 Swissmedic 的孤儿药资格药品清单（《TPLO》第 7 条），截至 2026-09-18. Swissmedic 每月更新该清单。
| 活性物质 | exagamglogenum autotemcelum |
|---|---|
| 上市许可持有人 | Vertex Pharmaceuticals (CH) GmbH |
| 上市许可编号 | 68978 |
| 上市许可状态 | 临时获准 |
| 首次获准日期 | 2024/09/06 |
| 临时许可有效至 | 2026/09/05 |
| 获准适应症 | Beta Thalassämie: Casgevy wird angewendet zur Behandlung von transfusionsabhängiger Beta Thalassämie (TDT) bei Patienten ab 12 Jahren, die für eine Transplantation von hämatopoetischen Stammzellen (HSZ) geeignet sind und für die kein humaner Leukozyten-Antigen (HLA)-kompatibler, verwandter HSZ-Spender zur Verfügung steht. Sichelzellkrankheit: Casgevy wird angewendet zur Behandlung von schwerer Sichelzellkrankheit (SCD) bei Patienten ab 12 Jahren mit rezidivierenden vasookklusiven Krisen (VOC), die für eine Transplantation von hämatopoetischen Stammzellen (HSZ) geeignet sind und für die kein humaner Leukozyten-Antigen (HLA)-kompatibler, verwandter HSZ-Spender zur Verfügung steht. |
孤儿药认定
Swissmedic 按每种药品和每项孤儿药适应症发布一行：包括决定书中的适应症措辞、资格授予日期，以及在资格被撤销时的撤销日期。下表原样重现这些行，并将每项适应症链接至目录中的相应罕见疾病。
| 孤儿药适应症 | 疾病 | 资格授予日期 | 资格撤销日期 |
|---|---|---|---|
| Behandlung der Sichelzellkrankheit | 镰状细胞病 | 2022/09/12 | 资格有效 |
| Behandlung von Beta-Thalassämie intermedia und major | β地中海贫血 | 2022/09/12 | 资格有效 |
报销
强制医疗保险是否支付该药品的费用，取决于 FOPH 专科药品清单（SL）。未列入清单的药品可根据《KVV》第 71a-71d 条按个案报销。
常见问题
Casgevy 是否在瑞士获准？
Swissmedic 具有孤儿药资格的药品清单中没有显示 Casgevy 的有效许可。仅有该资格并不允许将药品投放市场：必须依据 TPA 第 9 条及后续条款取得许可。
Casgevy 的孤儿药资格意味着什么？
该资格可适用简化许可程序（TPA 第 14 条第 1 款 f 项）、优先审评、免除新许可申请的统一费率费用（FeeO-Swissmedic 第 9 条 a 项），以及经申请获得 15 年的文件保护期（TPA 第 11b 条第 4 款）。
Casgevy 是否由瑞士健康保险报销？
这取决于 FOPH 特殊药品清单（SL），而非孤儿药资格。若产品未列入清单，则可能适用依据 KVV 第 71a 至 71d 条的个案报销。请在 FOPH 特殊药品清单中查询当前的 SL 条目和公开价格。
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