瑞士孤儿药状态：标准、申请和优势

瑞士孤儿药状态意味着什么

孤儿药状态（ODS）是 Swissmedic 作出的一项正式决定，将人用药品认定为罕见病重要药品。该状态定义于《治疗产品法》第4条第1款 a decies 项，并可获得程序性便利。该状态不代表对质量、安全性或疗效的认定。

相关实施规定载于《药品简化上市许可条例》（TPLO，SR 812.212.23）：TPLO 第4至第7条规定该状态的认定、变更、撤销和公布；TPLO 第24至第26条规定持有 ODS 的药品的上市许可。Swissmedic 在指导文件 ZL100_00_002 第3.4版中规定了其实施做法，该版本自 2026年6月1日起有效。

Swissmedic 如何适用罕见性测试标准

有两条路径可以获得该状态，二者是替代关系，而非累积适用。申请人可以证明某危及生命或慢性致残性疾病在瑞士的患病率不超过每10,000人5人，或者依据具有同等药品监管的主管机关已经作出的孤儿药认定。与欧盟不同，瑞士不适用显著获益标准。

罕见性标准适用于整个疾病实体，包括疾病的所有阶段。从常见疾病中划分出的亚组不会因此单独成为罕见疾病。Swissmedic 根据基础疾病实体，而非商业目标人群，评估适应症措辞。

如何提交孤儿药状态申请

申请可在根据 TPLO 第4条第3款提交上市许可申请之前、同时或之后提交。Swissmedic 独立于上市许可档案处理该申请，且处理速度更快，因此该状态通常在药品本身获准上市之前授予。申请无需瑞士机构许可证。

1. 确认申请人安排：不需要生产、进口或批发许可证，也不需要在瑞士设有注册办公地址，但必须提供发票地址和瑞士邮政递送地址。
2. 准确界定罕见疾病的措辞，涵盖完整疾病实体，而不是疾病阶段或由标志物定义的亚组。
3. 汇编证明 TPLO 第4条第1款和第2款标准的科学文件，尤其是瑞士患病率估计及其来源。
4. 如果申请依据外国认定，应加入向外国主管机关提交的全部行政和科学文件、官方孤儿药认定决定副本，以及在可获得时提供评估报告。
5. 如果多个国家已作出认定，应提交所有相关主管机关的决定，但仅需为参考主管机关提交完整文件。
6. 补充书面证据，证明该药品或活性物质与外国认定所涵盖的药品或活性物质相同。
7. 向 Swissmedic 提交申请并等待决定；决定可能附带限制和条件。

Swissmedic 对申请作出决定，并可附加限制和条件，最常见的是对孤儿疾病措辞作出限制。以缩窄措辞授予的状态仍属于孤儿药状态，但后续上市许可及任何适应症扩展均受该缩窄措辞约束。

该状态带来的优势

该状态是一项程序性工具。它依据 TPA 第14条第1款 f 项及 TPLO 第24条第1款开启简化上市许可程序，确保上市许可申请获得优先审理，免除一项统一费，并可应请求获得更长的文件保护期。瑞士不授予任何形式的市场独占权。

• 依据 TPA 第14条第1款 f 项及 TPLO 第24条第1款的简化上市许可程序。
• Swissmedic 对上市许可申请进行优先审理。
• 免除根据《Swissmedic 费用条例》（FeeO-Swissmedic，SR 812.214.5）第9条 a 项对新上市许可申请收取的统一费用。
• 根据 TPA 第11b条第4款，应请求享有15年的文件保护期。

预算时有两项限制需要注意。自 2019年1月1日起，变更已开始收费，因此上市许可后的生命周期工作按其他任何产品的标准收费。尽管具有该状态，快速通道程序附加费仍需支付。

限制、通知义务和撤销

Swissmedic 可附带限制和条件授予该状态，通常涉及孤儿疾病措辞。根据 TPLO 第5条第2款，国外状态发生变化时必须立即向 Swissmedic 报告。该状态并非永久有效，可应请求或依职权撤销。

• 根据 TPLO 第6条 a 项，应状态持有人的请求撤销该状态。
• 根据 TPLO 第6条 b 项，在不再满足标准时依职权撤销。
• 根据 TPLO 第6条 c 项和 d 项，在应要求无法证明同一疾病中同一活性物质的所有已获许可及已申请 ODS 适应症合计影响人数至多为每10,000人5人时，撤销该状态。

TPLO 第6条 c 项和 d 项的累积测试会让拥有广泛开发项目的申请人感到意外。同一疾病中同一活性物质的每一项新增适应症都会计入同一患病率上限，因此成功的研发管线可能削弱该状态的依据。

将状态转让给新的持有人

孤儿药状态转让是一项由新持有人推动的文件工作。Swissmedic 要求未来状态持有人提交书面申请，并附双方声明。必须准确重现孤儿疾病措辞，以确保转让后的状态在已公布清单中仍可识别。

1. 未来状态持有人提交书面申请，注明现持有人和新持有人。
2. 原持有人提供经法律签署的转让声明，注明药品名称和孤儿疾病措辞。
3. 新持有人提供接受声明。

随后，Swissmedic 根据 TPLO 第7条在公布的清单中记录新持有人。由于清单显示申请人或上市许可持有人，未妥善记录的转让会使公共记录仍指向已不再持有该状态的公司。

已授予的状态在哪里公布

Swissmedic 根据 TPLO 第7条在线公布具有孤儿药状态的药品清单，并按月更新。该清单是任何人筛查瑞士市场格局时的权威公开记录，同时显示每个条目的监管状态和商业身份。

• 活性物质、申请人或上市许可持有人以及罕见疾病。
• 状态授予日期，以及在适用时的撤销日期。
• 上市许可状态、上市许可编号、产品名称和首次上市许可日期。
• 在适用时，临时上市许可的到期日，以及获准适应症。

本网站所依据的数据集重现了该清单；截至 18/09/2026，共有728行，包括具有上市许可编号的321种药品、220种罕见疾病、460种活性物质、150家公司和53项已撤销状态。