スイスのオーファンドラッグステータス：基準、申請および利点

スイスにおけるオーファンドラッグステータスの意味

オーファンドラッグステータス（ODS）は、希少疾患に対する重要な医薬品としてヒト用医薬品を分類する、正式なSwissmedicの決定です。これは治療用製品法におけるTPA第4条第1項a decies号に定義され、手続上の軽減措置を受けることができます。品質、安全性または有効性については何も示すものではありません。

この制度は、医薬品の簡略承認に関する命令（TPLO、SR 812.212.23）に定められています。TPLO第4条から第7条はステータスの認定、変更、取消しおよび公表を規定し、TPLO第24条から第26条はODSを有する医薬品の承認を規定します。Swissmedicは、2026年6月1日から有効なガイダンス文書ZL100_00_002、バージョン3.4において、その運用を示しています。

Swissmedicが希少性試験に適用する基準

このステータスに至る経路は2つあり、累積的ではなく、代替的なものです。申請者は、生命を脅かす、または慢性的に身体機能を損なう疾患について、スイス国内の有病率が10,000人当たり5人以下であることを証明するか、同等の医薬品管理を有する当局による既存のオーファン指定に依拠します。欧州連合とは異なり、スイスには有意なベネフィットの基準はありません。

希少性基準は、疾患の全体、すなわちその全段階に適用されます。一般的な疾患から切り出したサブグループは、それだけで希少疾患になることはありません。Swissmedicは、商業上の対象患者集団ではなく、基礎となる疾患概念に照らして適応症の文言を評価します。

オーファンドラッグステータスの申請方法

申請は、TPLO第4条第3項に基づく承認申請の前、同時または後に提出できます。Swissmedicは承認申請資料とは独立して、かつより迅速に処理するため、ステータスは医薬品自体が承認される前に付与されることが多くあります。申請にスイスの施設許可は必要ありません。

1. 申請者の体制を確認します。製造、輸入または卸売の許可ならびにスイス国内の登記上の事務所は必要ありませんが、請求先住所および郵便物の送付先となるスイスの住所を提供する必要があります。
2. 希少疾患の文言を、疾患の段階やマーカーで定義されたサブグループではなく、疾患全体を対象として正確に定義します。
3. TPLO第4条第1項および第2項の基準を示す科学的資料、特にスイスの有病率推定値およびその出典を取りまとめます。
4. 申請が外国での認定に依拠する場合、外国当局に提出したすべての行政資料および科学資料、公式のオーファン指定決定書の写し、ならびに入手可能な場合は評価報告書を追加します。
5. 複数の国が指定を付与している場合、それらすべての当局の決定書を提出します。ただし、参照当局についてのみ完全な資料を提出します。
6. 医薬品または有効成分が外国指定の対象となったものと同一であることを示す証拠書類を追加します。
7. Swissmedicに申請を提出し、制限および条件付きとなる可能性のある決定を待ちます。

Swissmedicは申請について決定し、通常はオーファン疾患の文言について、制限および条件を付すことがあります。限定された文言で付与されたステータスもオーファンドラッグステータスに該当しますが、その後の承認および適応症拡大を規律するのは限定された文言です。

ステータスがもたらす利点

このステータスは手続上の制度です。TPA第14条第1項f号およびTPLO第24条第1項に基づく簡略承認手続を利用でき、承認申請の優先処理が確保され、定額手数料1件が免除され、申請によりより長期の資料保護を受けられます。スイスはいかなる種類の市場独占も認めていません。

• TPA第14条第1項f号およびTPLO第24条第1項に基づく簡略承認手続。
• Swissmedicによる承認申請の優先処理。
• FeeO-Swissmedic第9条a号（SR 812.214.5）に基づく新規承認申請の定額手数料免除。
• TPA第11b条第4項に基づく、申請による15年間の資料保護。

予算上重要な制限が2つあります。変更は2019年1月1日以降、手数料の対象となっているため、承認後のライフサイクル業務には他の製品と同様に費用がかかります。また、迅速手続の追加料金も、ステータスがあっても支払う必要があります。

制限、届出義務および取消し

Swissmedicは、通常はオーファン疾患の文言について、制限および条件付きでステータスを付与することがあります。外国におけるステータスの変更は、TPLO第5条第2項に基づき、直ちにSwissmedicへ報告しなければなりません。ステータスは恒久的なものではなく、申請により、または職権により取り消されることがあります。

• ステータス保有者の申請による取消し（TPLO第6条a号）。
• TPLO第6条b号に基づき、基準を満たさなくなった場合の職権による取消し。
• 同一の有効成分について、同一疾患に対して承認済みおよび申請中のODS適応症をすべて合計した患者数が10,000人当たり5人以下であることを、求められた際に証明できない場合の取消し（TPLO第6条c号およびd号）。

TPLO第6条c号およびd号の累積試験は、広範な開発プログラムを有する申請者を驚かせるものです。同一疾患における同一有効成分の追加適応症はそれぞれ同じ有病率上限に算入されるため、成功したパイプラインによってステータスの根拠が失われる可能性があります。

新しい保有者へのステータスの移転

オーファンドラッグステータスの移転は、移転先の保有者が主導する文書手続です。Swissmedicは、将来のステータス保有者による書面申請に加え、双方からの宣言を求めます。公表リスト上で移転後のステータスを識別できるよう、オーファン疾患の文言は正確に再現しなければなりません。

1. 将来のステータス保有者は、現在の保有者および新しい保有者を明記した書面申請を提出します。
2. 旧保有者は、医薬品およびオーファン疾患の文言を明記した、法的に署名された譲渡宣言を提出します。
3. 新しい保有者は承諾宣言を提出します。

その後Swissmedicは、TPLO第7条に基づき公表されるリストに新しい保有者を記録します。リストには申請者または承認取得者が表示されるため、適切に文書化されていない移転では、公開記録が、もはやステータスを保有していない企業を指し続けることになります。

付与されたステータスが公表される場所

Swissmedicは、TPLO第7条に基づき、オーファンドラッグステータスを有する医薬品のリストをオンラインで公表し、毎月更新しています。このリストは、スイス市場を調査する者にとって権威ある公開記録であり、各項目の規制上のステータスと商業上のアイデンティティの双方を示します。

• 有効成分、申請者または承認取得者、および希少疾患。
• ステータスの付与日および、該当する場合は取消日。
• 承認ステータス、承認番号、製品名および初回承認日。
• 該当する場合は、一時承認の失効日および承認された適応症。

このサイトの基礎データセットは、2026年9月18日時点で728行のこのリストを再現しており、承認番号を有する321医薬品、220希少疾患、460有効成分、150企業および53件の取消済みステータスを収録しています。