스위스의 희귀의약품 지위: 기준, 신청 및 장점

스위스에서 희귀의약품 지위가 의미하는 것

희귀의약품 지위(ODS)는 인체용 의약품을 희귀질환에 대한 중요 의약품으로 분류하는 Swissmedic의 공식 결정입니다. 이는 치료제품법에 관한 법률 제4조 제1항 a decies호에 규정되어 있으며 절차상 완화를 가능하게 합니다. 이 지위는 품질, 안전성 또는 유효성에 대해 어떠한 의미도 갖지 않습니다.

이 제도의 시행은 의약품 간소화 허가 조례(TPLO, SR 812.212.23)에 규정되어 있습니다. TPLO 제4조부터 제7조는 지위의 인정, 변경, 철회 및 공표를 규율하고, TPLO 제24조부터 제26조는 ODS를 보유한 의약품의 허가를 규율합니다. Swissmedic은 2026년 6월 1일부터 유효한 지침 문서 ZL100_00_002 버전 3.4에 그 실무를 정리하고 있습니다.

Swissmedic이 희소성 심사에 적용하는 기준

두 가지 경로를 통해 지위를 취득할 수 있으며, 이는 누적 적용이 아닌 대안적 경로입니다. 신청인은 생명을 위협하거나 만성적으로 쇠약하게 하는 질환의 스위스 유병률이 10,000명당 5명 이하임을 입증하거나, 의약품 관리가 동등한 당국으로부터 이미 부여된 희귀의약품 지정을 근거로 삼을 수 있습니다. 유럽연합과 달리 스위스에는 유의한 유익성 기준이 없습니다.

희소성 기준은 모든 병기를 포함한 질환 전체에 적용됩니다. 흔한 질환에서 분리해 낸 하위군은 그 자체로 희귀질환이 되지 않습니다. Swissmedic은 상업적 표적 환자군이 아니라 기저 질환 자체를 기준으로 적응증 문구를 평가합니다.

희귀의약품 지위 신청 방법

신청서는 TPLO 제4조 제3항에 따른 허가 신청 전에, 동시에 또는 후에 제출할 수 있습니다. Swissmedic은 허가 서류와 독립적으로 이를 더 신속하게 처리하므로, 의약품 자체가 허가되기 전에 지위가 부여되는 경우가 많습니다. 신청을 위해 스위스 내 시설 허가는 필요하지 않습니다.

1. 신청인 구성을 확인하세요. 제조, 수입 또는 도매 허가와 스위스 내 등록 사무소는 필요하지 않지만, 청구서 주소와 우편물 배송을 위한 스위스 주소를 제공해야 합니다.
2. 희귀질환의 문구를 정확히 정하고, 병기나 표지자로 정의된 하위군이 아니라 질환 전체를 포함하도록 하세요.
3. 특히 스위스 유병률 추정치와 그 출처를 포함하여 TPLO 제4조 제1항 및 제2항의 기준을 입증하는 과학적 자료를 취합하세요.
4. 신청이 외국의 인정에 근거하는 경우, 외국 당국에 제출한 모든 행정 및 과학 자료, 공식 희귀의약품 지정 결정서 사본 및 가능한 경우 평가보고서를 추가하세요.
5. 여러 국가에서 지정이 부여된 경우, 해당 모든 당국의 결정을 제출하되 참조 당국에 대해서만 전체 자료를 제출하세요.
6. 의약품 또는 유효성분이 외국 지정의 대상과 동일하다는 증빙자료를 추가하세요.
7. 신청서를 Swissmedic에 제출하고, 제한 및 조건이 부가될 수 있는 결정을 기다리세요.

Swissmedic은 신청을 결정하며 제한 및 조건을 부가할 수 있는데, 대부분 희귀질환 문구와 관련됩니다. 축소된 문구로 부여된 지위도 희귀의약품 지위로 인정되지만, 이후 허가 및 모든 적응증 확대를 규율하는 것은 그 축소된 문구입니다.

지위가 제공하는 장점

이 지위는 절차상 수단입니다. TPA 제14조 제1항 f호 및 TPLO 제24조 제1항에 따른 간소화된 허가 절차를 이용할 수 있고, 허가 신청의 우선 처리가 보장되며, 정액 수수료 1건이 면제되고, 신청 시 더 긴 자료 보호를 받을 수 있습니다. 스위스는 어떠한 형태의 시장 독점권도 부여하지 않습니다.

• TPA 제14조 제1항 f호 및 TPLO 제24조 제1항에 따른 간소화된 허가 절차.
• Swissmedic의 허가 신청 우선 처리.
• Art. 9 let. a FeeO-Swissmedic (SR 812.214.5)에 따른 신규 허가 신청 정액 수수료 면제.
• 신청 시 TPA 제11b조 제4항에 따른 15년의 자료 보호.

예산 수립에서 두 가지 제한이 중요합니다. 변경은 2019년 1월 1일부터 수수료 대상이 되었으므로 허가 후 생애주기 업무에는 다른 제품과 동일하게 비용이 부과됩니다. 신속 심사 절차의 할증료도 해당 지위에도 불구하고 계속 납부해야 합니다.

제한, 통지 의무 및 철회

Swissmedic은 일반적으로 희귀질환 문구와 관련된 제한 및 조건을 붙여 지위를 부여할 수 있습니다. 해외 지위의 변경은 TPLO 제5조 제2항에 따라 즉시 Swissmedic에 보고해야 합니다. 지위는 영구적이지 않으며 신청에 따라 또는 직권으로 철회될 수 있습니다.

• TPLO 제6조 a호에 따른 지위 보유자의 신청에 의한 철회.
• TPLO 제6조 b호에 따른 기준 미충족 시 직권 철회.
• TPLO 제6조 c호 및 d호에 따라 동일 질환에서 동일 유효성분에 대해 허가되었거나 신청된 모든 ODS 적응증의 합계가 10,000명당 5명 이하에게 영향을 미친다는 점을 신청에 따라 입증할 수 없는 경우의 철회.

TPLO 제6조 c호 및 d호의 누적 심사는 광범위한 개발 프로그램을 보유한 신청인을 놀라게 하는 기준입니다. 동일 질환에서 동일 유효성분에 대한 각각의 추가 적응증은 동일한 유병률 상한에 합산되므로, 성공적인 파이프라인이 지위의 근거를 약화시킬 수 있습니다.

새로운 보유자에게 지위 이전

희귀의약품 지위의 이전은 새로운 보유자가 주도하는 서류 절차입니다. Swissmedic은 향후 지위 보유자가 서면 신청서를 제출하고 양측의 선언서를 첨부하도록 요구합니다. 공표된 목록에서 이전된 지위를 식별할 수 있도록 희귀질환 문구는 정확히 재현해야 합니다.

1. 향후 지위 보유자는 현재 보유자와 새로운 보유자를 명시한 서면 신청서를 제출합니다.
2. 이전 보유자는 의약품과 희귀질환 문구를 명시한 법적 서명 완료 양도 선언서를 제공합니다.
3. 새로운 보유자는 수락 선언서를 제공합니다.

그 후 Swissmedic은 TPLO 제7조에 따라 공표된 목록에 새로운 보유자를 기록합니다. 목록에는 신청인 또는 허가권자가 표시되므로, 적절하게 문서화되지 않은 이전은 더 이상 지위를 보유하지 않는 회사를 공개 기록에 계속 표시하게 합니다.

부여된 지위가 공표되는 곳

Swissmedic은 TPLO 제7조에 따라 희귀의약품 지위를 보유한 의약품 목록을 온라인에 공표하고 매월 업데이트합니다. 이 목록은 스위스 시장을 조사하는 모든 사람에게 권위 있는 공개 기록이며 각 항목의 규제 지위와 상업적 주체를 모두 보여 줍니다.

• 유효성분, 신청인 또는 허가권자 및 희귀질환.
• 지위 부여일 및 해당하는 경우 철회일.
• 허가 상태, 허가번호, 제품명 및 최초 허가일.
• 해당하는 경우 임시 허가의 만료일 및 허가된 적응증.

이 사이트의 데이터 세트는 2026년 09월 18일 기준 728개 행으로 해당 목록을 재현하며, 허가번호가 있는 의약품 321개, 희귀질환 220개, 유효성분 460개, 회사 150개 및 철회된 지위 53개를 포함합니다.