Statut de médicament orphelin en Suisse: critères, demande, avantages

Quelles conditions ouvrent le statut de médicament orphelin?

L'art. 4 al. 1 let. a decies LPTh prévoit deux voies alternatives. Soit le médicament à usage humain sert à détecter, prévenir ou traiter une maladie mettant la vie en danger ou invalidante de manière chronique qui touche au plus 5 personnes sur 10'000 en Suisse au moment du dépôt, soit il bénéficie d'une reconnaissance étrangère.

La seconde voie repose sur la reconnaissance du médicament ou de son principe actif comme médicament important contre des maladies rares, dans un pays ayant institué un contrôle des médicaments équivalent au sens de l'art. 13 LPTh. Les deux voies aboutissent au même statut, mais exigent des preuves de nature différente.

Deux conséquences pratiques en découlent. Le cancer du sein HER2 positif n'est pas une maladie rare distincte, puisqu'il reste un sous-groupe moléculaire d'une maladie fréquente. Et limiter l'indication demandée au traitement de deuxième ligne ne suffit pas non plus, car le stade ne modifie pas la population de référence.

Contrairement à l'Union européenne, la Suisse ne connaît pas le critère du bénéfice notable. Qui développe un médicament supplémentaire dans un domaine thérapeutique déjà couvert n'a donc pas à démontrer un avantage par rapport aux traitements existants pour obtenir le statut.

Quand faut-il déposer la demande de statut?

La demande de reconnaissance du statut peut être déposée avant, en même temps que ou après la demande d'autorisation, conformément à l'art. 4 al. 3 OASMéd. Swissmedic la traite indépendamment de la procédure d'autorisation et généralement plus vite, de sorte que le statut précède souvent l'autorisation du médicament.

Pour la demande de statut elle-même, la requérante n'a besoin ni d'une autorisation de fabrication, d'importation ou de commerce de gros, ni d'un siège en Suisse. Une adresse de facturation et une adresse de notification suisse suffisent. Une désignation précoce permet d'intégrer les avantages de la procédure simplifiée dès la planification du dossier.

1. Définir la maladie et documenter la prévalence pour la maladie entière.
2. Choisir la voie: preuve de prévalence propre ou appui sur une reconnaissance étrangère.
3. Rassembler la documentation scientifique exigée par l'art. 4 al. 1 et 2 OASMéd.
4. Indiquer une adresse de facturation et une adresse de notification suisse.
5. Déposer la demande et répondre aux questions de Swissmedic.

Quels documents Swissmedic exige-t-elle?

Il faut produire la documentation scientifique démontrant les critères de l'art. 4 al. 1 et 2 OASMéd. Lorsque la demande s'appuie sur une reconnaissance étrangère, Swissmedic exige en plus tous les documents administratifs et scientifiques soumis à l'autorité étrangère, ainsi que la décision d'orphan designation elle-même.

• Copie de la décision d'orphan designation rendue par l'autorité étrangère.
• Rapport d'évaluation de l'autorité, lorsqu'il existe.
• Décisions de toutes les autorités si plusieurs pays ont octroyé le statut, la documentation complète n'étant requise que pour l'autorité de référence.
• Preuve de l'identité du médicament ou du principe actif.

La preuve d'identité est le point qui exige le plus souvent une correction. Le principe actif désigné à l'étranger et celui de la demande suisse doivent être reconnaissables comme une seule et même substance, et non comme deux composés simplement apparentés.

Quels avantages le statut procure-t-il?

Le statut ouvre la procédure d'autorisation simplifiée des art. 14 al. 1 let. f LPTh et 24 al. 1 OASMéd, entraîne un traitement prioritaire de la demande d'autorisation et libère de l'émolument forfaitaire pour la demande de nouvelle autorisation selon l'art. 9 let. a OE-Swissmedic. Sur demande s'y ajoutent quinze ans de protection des documents.

Deux limites appartiennent à toute planification budgétaire: les demandes de modification sont soumises à émolument depuis le 1er janvier 2019, et le supplément pour la procédure rapide reste dû même pour un médicament au statut orphelin. La Suisse n'octroie aucune exclusivité commerciale; la protection des documents est un instrument différent et plus faible.

Dans quels cas le statut est-il révoqué?

Swissmedic peut assortir le statut de restrictions et de conditions. Toute modification du statut à l'étranger doit lui être annoncée sans délai selon l'art. 5 al. 2 OASMéd. La révocation intervient sur demande de la titulaire selon l'art. 6 let. a OASMéd, ou d'office lorsque les critères ne sont plus remplis selon l'art. 6 let. b.

Deux autres motifs de révocation portent sur la vision d'ensemble. Selon l'art. 6 let. c et d OASMéd, le statut est révoqué s'il n'est pas établi, sur réquisition, que la somme de toutes les indications au statut orphelin, autorisées et demandées, pour le même principe actif dans la même maladie, touche au plus 5 personnes sur 10'000.

Qui construit plusieurs indications à l'intérieur d'une même maladie doit donc tenir ce calcul de prévalence en continu, plutôt que de le reconstituer au moment de la question. Le jeu de données de ce site recense 53 statuts révoqués, état au 18.09.2026, ce qui montre que la révocation n'est pas marginale.

Comment le statut est-il transféré?

Le transfert suppose une demande écrite de la future titulaire du statut, mentionnant expressément l'ancienne et la nouvelle titulaire. S'y ajoutent une déclaration de cession signée valablement par la titulaire actuelle et une déclaration d'acceptation de la nouvelle titulaire, qui reprend le statut à son compte.

La déclaration de cession doit contenir le nom du médicament et le libellé de la maladie orpheline, afin que le statut transféré soit identifié sans ambiguïté. Une reformulation de l'indication ne suffit pas, car la liste publiée reproduit le libellé exact de la maladie.

Swissmedic publie cette liste en ligne selon l'art. 7 OASMéd et la met à jour chaque mois. Elle indique le principe actif, la requérante ou la titulaire de l'autorisation, la maladie rare, la date d'octroi du statut, le cas échéant la date de révocation, le statut d'autorisation, le numéro d'autorisation, le nom du médicament, la date de première autorisation, le cas échéant l'échéance de l'autorisation à durée limitée et l'indication autorisée.

Après un transfert, la nouvelle titulaire apparaît dans la mise à jour mensuelle suivante. Qui communique une transaction doit tenir compte de ce décalage et ne pas invoquer l'ancienne version de la liste comme preuve.