Orphan-Drug-Status in der Schweiz: Voraussetzungen, Gesuch, Vorteile

Welche Voraussetzungen gelten für den Orphan-Drug-Status?

Art. 4 Abs. 1 Bst. a decies HMG nennt zwei Wege, die alternativ zueinander stehen. Entweder dient das Arzneimittel der Erkennung, Verhütung oder Behandlung einer lebensbedrohenden oder chronisch invalidisierenden Krankheit, von der zum Zeitpunkt der Gesuchseinreichung höchstens 5 von 10'000 Personen in der Schweiz betroffen sind, oder es ist im Ausland anerkannt.

Der zweite Weg stützt sich auf eine Anerkennung als wichtiges Arzneimittel für seltene Krankheiten in einem Land mit vergleichbarer Arzneimittelkontrolle im Sinne von Art. 13 HMG. Die Anerkennung kann sich auf das Arzneimittel selbst oder auf den Wirkstoff beziehen. Beide Wege führen zum gleichen Status, verlangen aber unterschiedliche Belege.

Daraus folgen zwei praktische Konsequenzen: Das HER2-positive Mammakarzinom ist keine eigene seltene Krankheit, weil es eine molekulargenetisch definierte Untergruppe einer häufigen Krankheit bleibt. Und eine Beschränkung der beantragten Indikation auf die Zweitlinientherapie genügt ebenfalls nicht, weil das Krankheitsstadium die Grundgesamtheit nicht verändert.

Anders als in der Europäischen Union kennt die Schweiz kein Kriterium des bedeutenden Nutzens. Wer für ein bereits verfügbares Therapiegebiet ein weiteres Arzneimittel entwickelt, muss also keinen Zusatznutzen gegenüber bestehenden Behandlungen nachweisen, um den Status zu erhalten.

Wann wird das Gesuch eingereicht?

Das Gesuch um Anerkennung des Status kann vor, gleichzeitig mit oder nach dem Zulassungsgesuch eingereicht werden (Art. 4 Abs. 3 VAZV). Swissmedic behandelt es unabhängig vom Zulassungsverfahren und in der Regel schneller, weshalb der Status häufig vor der Zulassung des Arzneimittels vorliegt.

Für das ODS-Gesuch selbst braucht die Gesuchstellerin keine Herstellungs-, Einfuhr- oder Grosshandelsbewilligung und keinen Sitz in der Schweiz. Erforderlich sind eine Rechnungsadresse und eine Schweizer Zustelladresse. Wer früh designiert, kann die Vorteile des vereinfachten Verfahrens bereits bei der Dossierplanung einrechnen.

1. Krankheitsdefinition festlegen und die Prävalenz für die gesamte Krankheit belegen.
2. Weg wählen: eigener Prävalenznachweis oder Abstützen auf eine ausländische Anerkennung.
3. Wissenschaftliche Dokumentation nach Art. 4 Abs. 1 und 2 VAZV zusammenstellen.
4. Rechnungsadresse und Schweizer Zustelladresse angeben.
5. Gesuch einreichen und Rückfragen von Swissmedic beantworten.

Welche Unterlagen verlangt Swissmedic?

Einzureichen ist die wissenschaftliche Dokumentation zum Nachweis der Kriterien nach Art. 4 Abs. 1 und 2 VAZV. Stützt sich das Gesuch auf eine ausländische Anerkennung, verlangt Swissmedic zusätzlich alle administrativen und wissenschaftlichen Unterlagen, die der ausländischen Behörde vorgelegt wurden, sowie den Entscheid selbst.

• Kopie der Verfügung der Orphan Designation der ausländischen Behörde.
• Beurteilungsbericht der Behörde, wenn ein solcher vorhanden ist.
• Bei mehreren Ländern die Verfügungen aller Behörden, die vollständigen Unterlagen nur für die Referenzbehörde.
• Nachweis der Identität von Arzneimittel beziehungsweise Wirkstoff.

Der Identitätsnachweis ist der Punkt, an dem Gesuche am häufigsten nachgebessert werden müssen: Der im Ausland designierte Wirkstoff und der Wirkstoff des Schweizer Gesuchs müssen als dieselbe Substanz erkennbar sein, nicht nur als verwandte Verbindung.

Welche Vorteile bringt der Status?

Der Status öffnet das vereinfachte Zulassungsverfahren nach Art. 14 Abs. 1 Bst. f HMG und Art. 24 Abs. 1 VAZV, bringt eine prioritäre Behandlung des Zulassungsgesuchs und befreit von den Pauschalgebühren des Neuzulassungsgesuchs nach Art. 9 Bst. a GebV-Swissmedic. Auf Gesuch kommen 15 Jahre Unterlagenschutz nach Art. 11b Abs. 4 HMG hinzu.

Zwei Einschränkungen gehören in jede Kostenplanung: Änderungsgesuche sind seit dem 1. Januar 2019 gebührenpflichtig, und der Zuschlag für das beschleunigte Verfahren bleibt auch bei einem Arzneimittel mit Orphan-Drug-Status geschuldet. Ein Marktexklusivrecht gewährt die Schweiz nicht; der Unterlagenschutz ist ein anderes und schwächeres Instrument.

Wann wird der Status entzogen?

Swissmedic kann den Status mit Einschränkungen und Bedingungen erteilen. Änderungen des Status im Ausland sind unverzüglich zu melden (Art. 5 Abs. 2 VAZV). Der Entzug erfolgt auf Gesuch der Inhaberin nach Art. 6 Bst. a VAZV oder von Amtes wegen, wenn die Kriterien wegfallen (Art. 6 Bst. b VAZV).

Zwei weitere Entzugsgründe betreffen die Summenbetrachtung: Nach Art. 6 Bst. c und d VAZV wird der Status entzogen, wenn auf Verlangen nicht belegt wird, dass die Summe aller zugelassenen und beantragten Orphan-Indikationen für denselben Wirkstoff innerhalb derselben Krankheit höchstens 5 von 10'000 Personen betrifft.

Wer mehrere Indikationen innerhalb einer Krankheit aufbaut, sollte die Prävalenzrechnung deshalb fortlaufend führen und nicht erst auf Anfrage rekonstruieren. Der Datenbestand dieser Website weist 53 entzogene Status aus, Stand 18.09.2026, was zeigt, dass der Entzug kein Randphänomen ist.

Wie wird der Status übertragen?

Die Übertragung setzt ein schriftliches Gesuch der künftigen Statusinhaberin voraus, in dem die alte und die neue Inhaberin ausdrücklich genannt werden. Dazu kommen eine rechtsgültig unterzeichnete Abtretungserklärung der bisherigen Inhaberin und eine Übernahmeerklärung der neuen Inhaberin, die den Status übernimmt.

Die Abtretungserklärung muss den Arzneimittelnamen und den Wortlaut der Orphan-Krankheit enthalten, damit der übertragene Status eindeutig identifiziert ist. Eine Umschreibung der Indikation genügt nicht, weil die publizierte Liste den exakten Krankheitswortlaut führt.

Swissmedic publiziert die Liste nach Art. 7 VAZV online und aktualisiert sie monatlich. Sie enthält Wirkstoff, Gesuchstellerin beziehungsweise Zulassungsinhaberin, seltene Krankheit, Datum der Statuserteilung, gegebenenfalls das Entzugsdatum, Zulassungsstatus, Zulassungsnummer, Arzneimittelname, Erstzulassungsdatum, gegebenenfalls den Ablauf der befristeten Zulassung und die zugelassene Indikation.

Nach einer Übertragung erscheint die neue Inhaberin in der nächsten monatlichen Aktualisierung. Wer eine Transaktion kommuniziert, sollte diesen Versatz einrechnen und nicht die alte Listenversion als Beleg verwenden.