Status di farmaco orfano in Svizzera: criteri, domanda, vantaggi

Quali condizioni aprono lo status di farmaco orfano?

L'art. 4 cpv. 1 lett. a decies LATer prevede due vie alternative. Il medicamento per uso umano serve a riconoscere, prevenire o curare una malattia potenzialmente letale o cronicamente invalidante che al momento della presentazione della domanda interessa in Svizzera al massimo 5 persone su 10'000, oppure beneficia di un riconoscimento estero.

La seconda via si fonda sul riconoscimento del medicamento o del suo principio attivo come medicamento importante per malattie rare in un Paese con un controllo dei medicamenti equivalente ai sensi dell'art. 13 LATer. Le due vie portano allo stesso status, ma richiedono prove di natura diversa.

Ne derivano due conseguenze pratiche. Il carcinoma mammario HER2 positivo non è una malattia rara a sé, perché resta un sottogruppo molecolare di una malattia frequente. E nemmeno la limitazione dell'indicazione richiesta alla terapia di seconda linea è sufficiente, poiché lo stadio non modifica la popolazione di riferimento.

A differenza dell'Unione europea, la Svizzera non conosce il criterio del beneficio significativo. Chi sviluppa un ulteriore medicamento in un'area terapeutica già coperta non deve quindi dimostrare un vantaggio rispetto alle terapie esistenti per ottenere lo status.

Quando va presentata la domanda di status?

La domanda di riconoscimento dello status può essere presentata prima, contemporaneamente o dopo la domanda di omologazione, secondo l'art. 4 cpv. 3 OOSM. Swissmedic la tratta in modo indipendente dalla procedura di omologazione e di regola più rapidamente, per cui lo status precede spesso l'omologazione del medicamento.

Per la sola domanda di status la richiedente non necessita di un'autorizzazione di fabbricazione, importazione o commercio all'ingrosso, né di una sede in Svizzera. Bastano un indirizzo di fatturazione e un recapito postale svizzero. Una designazione precoce permette di integrare i vantaggi della procedura semplificata già nella pianificazione del dossier.

1. Definire la malattia e documentare la prevalenza per la malattia intera.
2. Scegliere la via: prova di prevalenza propria oppure appoggio su un riconoscimento estero.
3. Raccogliere la documentazione scientifica richiesta dall'art. 4 cpv. 1 e 2 OOSM.
4. Indicare un indirizzo di fatturazione e un recapito postale svizzero.
5. Presentare la domanda e rispondere alle domande di Swissmedic.

Quali documenti richiede Swissmedic?

Va prodotta la documentazione scientifica che dimostra i criteri dell'art. 4 cpv. 1 e 2 OOSM. Se la domanda si appoggia su un riconoscimento estero, Swissmedic esige inoltre tutti i documenti amministrativi e scientifici presentati all'autorità estera, oltre alla decisione di orphan designation stessa.

• Copia della decisione di orphan designation emanata dall'autorità estera.
• Rapporto di valutazione dell'autorità, se disponibile.
• Decisioni di tutte le autorità se più Paesi hanno concesso lo status, con documentazione completa richiesta solo per l'autorità di riferimento.
• Prova dell'identità del medicamento o del principio attivo.

La prova dell'identità è il punto che più spesso richiede una correzione. Il principio attivo designato all'estero e quello della domanda svizzera devono risultare riconoscibili come una sola e medesima sostanza, e non come due composti soltanto affini.

Utile anche una lettera di accompagnamento che indichi con chiarezza la via scelta, la formulazione esatta della malattia orfana e i riferimenti alla documentazione allegata. Una formulazione precisa della malattia evita richieste successive, perché è quella stessa formulazione a comparire nell'elenco pubblicato.

Quali vantaggi comporta lo status?

Lo status apre la procedura di omologazione semplificata degli art. 14 cpv. 1 lett. f LATer e 24 cpv. 1 OOSM, comporta il trattamento prioritario della domanda di omologazione e libera dall'emolumento forfettario per la domanda di nuova omologazione secondo l'art. 9 lett. a OEm-Swissmedic. Su richiesta si aggiungono quindici anni di protezione della documentazione.

Due limiti appartengono a ogni pianificazione dei costi: le domande di modifica sono soggette a emolumento dal 1 gennaio 2019 e il supplemento per la procedura accelerata resta dovuto anche per un medicamento con status di farmaco orfano. La Svizzera non concede alcuna esclusiva di mercato; la protezione della documentazione è uno strumento diverso e più debole.

In quali casi lo status viene revocato?

Swissmedic può concedere lo status con limitazioni e condizioni. Ogni modifica dello status all'estero va notificata immediatamente secondo l'art. 5 cpv. 2 OOSM. La revoca avviene su domanda della titolare secondo l'art. 6 lett. a OOSM, oppure d'ufficio quando i criteri non sono più adempiuti secondo l'art. 6 lett. b.

Altri due motivi di revoca riguardano la visione d'insieme. Secondo l'art. 6 lett. c e d OOSM lo status è revocato se non si dimostra, su richiesta, che la somma di tutte le indicazioni con status, omologate e richieste, per lo stesso principio attivo nella stessa malattia interessa al massimo 5 persone su 10'000.

Chi costruisce più indicazioni all'interno della stessa malattia deve quindi tenere aggiornato questo calcolo di prevalenza in modo continuo, invece di ricostruirlo nel momento della richiesta. Il set di dati di questo sito conta 53 status revocati, stato al 18.09.2026, il che mostra che la revoca non è un caso marginale.

Come viene trasferito lo status?

Il trasferimento presuppone una domanda scritta della futura titolare dello status, con indicazione espressa della titolare attuale e di quella nuova. Si aggiungono una dichiarazione di cessione firmata validamente dalla titolare attuale e una dichiarazione di accettazione della nuova titolare, che assume lo status a proprio nome.

La dichiarazione di cessione deve contenere il nome del medicamento e la formulazione della malattia orfana, affinché lo status trasferito sia identificabile senza ambiguità. Una riformulazione dell'indicazione non è sufficiente, perché l'elenco pubblicato riporta la formulazione esatta della malattia.

Swissmedic pubblica questo elenco online secondo l'art. 7 OOSM e lo aggiorna ogni mese. Indica il principio attivo, la richiedente o la titolare dell'omologazione, la malattia rara, la data di concessione, se del caso la data di revoca, lo stato dell'omologazione, il numero di omologazione, il nome del medicamento, la data della prima omologazione, se del caso la scadenza dell'omologazione a tempo determinato e l'indicazione omologata.

Dopo un trasferimento la nuova titolare compare nell'aggiornamento mensile successivo. Chi comunica una transazione deve tenere conto di questo sfasamento e non invocare la versione precedente dell'elenco come prova.