Suisse
Maladies rares
Toutes les maladies rares pour lesquelles Swissmedic a octroyé au moins un statut de médicament orphelin. La dénomination reprend l'indication orpheline publiée.
A
- Amylose AA1
- Achondroplasie2
- Adrénoleucodystrophie (ALD)1
- Acromégalie2
- Amylose AL5
- Alpha-mannosidose1
- Anémie aplasique1
- Anémie hémolytique auto-immune1
- Ataxie de Friedreich3
- Angœdème héréditaire (AOH)12
- Analgésie intrathécale dans la douleur chronique1
- Aspergillose invasive2
- Arthrite rhumatoïde juvénile1
- Ascite maligne1
- Apnée primaire du prématuré1
- Amyotrophie spinale (ASI)6
- Arthrite juvénile idiopathique systémique (AJIs)2
- Amylose à transthyrétine (ATTR)8
B
C
- Cancer anal1
- Cholangiocarcinome (cancer des voies biliaires)4
- Chondrosarcome1
- Cystinurie1
- Cancer de la trompe de Fallope1
- Carcinome hépatocellulaire (CHC)5
- Carcinome des îlots pancréatiques1
- Candidose invasive1
- Cancer du poumon à petites cellules (CPPC)17
- Cancer colorectal avec mutation KRAS G12C1
- Conditionnement avant greffe de cellules souches10
- Cancer gastrique6
- Cancer médullaire de la thyroïde (CMT)1
- Carcinome à cellules de Merkel2
- Corticosurrénalome1
- Cystinose néphropathique4
- Céroïde-lipofuscinose neuronale de type 2 (CLN2)1
- Cancer bronchique non à petites cellules avec mutation KRAS G12C1
- Carcinome à cellules rénales7
- Cancer de l'ovaire11
- Cancer du pancréas7
- Cholangite biliaire primitive (CBP)3
- Cholangite sclérosante primitive (CSP)1
- Carcinome péritonéal primitif1
- Cholestase intrahépatique familiale progressive (CIFP)2
- Cancer de la thyroïde4
- Cancer de l'oesophage1
- Cardiomyopathie hypertrophique symptomatique2
D
- Déficit en alpha-1 antitrypsine avec emphysème3
- Déficits congénitaux de synthèse des acides biliaires primaires1
- Déficit congénital en facteur VII1
- Déficit en CDKL51
- Dermatofibrosarcome de Darier-Ferrand (DFSP)2
- Dermatomyosite (DM)1
- Dystrophie musculaire de Duchenne6
- Dystrophies rétiniennes héréditaires1
- Déficits du cycle de l'urée (hyperammoniémie)5
- Déficit héréditaire en facteur X1
- Déficit héréditaire en facteur XIII1
- Déficit en récepteur de la leptine (LEPR)1
- Déficit en proopiomélanocortine (POMC)1
- Dépendance sévère à l'héroïne3
- Déficit congénital sévère en protéine C1
- Drépanocytose5
- Déficit en hormone de croissance2
- Dystonie cervicale1
E
F
G
H
- Hémorragie sous-arachnoïdienne anévrismale1
- Hypertension pulmonaire thromboembolique chronique (HTPTEC)6
- Hémophilie A14
- Hémophilie B8
- Hypercholestérolémie familiale homozygote (HFHo)1
- Hypoparathyroïdie1
- Hypophosphatasie2
- Hyperplasie congénitale des surrénales (HCS)1
- Hyperthermie maligne1
- Hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN)6
- Hyperoxalurie primaire1
- Hémangiome infantile prolifératif1
- Hypertension artérielle pulmonaire (HTAP)27
I
K
L
- Leucémie aiguë lymphoblastique (LAL)14
- Leucémie aiguë myéloïde (LAM)15
- Leucémie aiguë promyélocytaire (LAP)2
- Lymphome anaplasique à grandes cellules (LAGC)1
- Lymphome non hodgkinien à cellules B1
- Leucémie chronique à éosinophiles et syndrome hyperéosinophilique3
- Leucémie lymphoïde chronique (LLC)10
- Leucémie myéloïde chronique (LMC)7
- Lymphome diffus à grandes cellules B (LDGCB)17
- Lymphome folliculaire15
- Leucémie à tricholeucocytes (LT)1
- Lymphohistiocytose hémophagocytaire (LHH)1
- Lymphome B de haut grade1
- Lymphome de Hodgkin3
- Lésion d'ischémie-reperfusion lors d'une transplantation1
- Lymphome T cutané5
- Leishmaniose3
- Lymphome à cellules du manteau11
- Lymphome de la zone marginale (LZM)5
- Leucodystrophie métachromatique (LDM)1
- Lymphome T périphérique (LTP)3
- Lésion de la moelle épinière1
M
- Maladie de Castleman1
- Maladie de Charcot-Marie-Tooth1
- Mucoviscidose11
- Myosite à inclusions1
- Maladie de Parkinson idiopathique avancée1
- Myopathie à GNE1
- Maladie de Hailey-Hailey (pemphigus bénin familial)1
- Maladie de Huntington1
- Maladie veino-occlusive hépatique (MVO)2
- Mélanome malin1
- Mésothéliome malin4
- Mastocytose4
- Maladie de Fabry3
- Maladie de Gaucher3
- Maladie de Pompe4
- Maladie de Waldenström (lymphome lymphoplasmocytaire)4
- Maladie de Wilson4
- Mucopolysaccharidoses (MPS)5
- Mucormycose2
- Myélome multiple28
- Myasthénie grave9
- Myélofibrose11
- Maladie de Niemann-Pick2
- Maladie de Stargardt1
- Maladie de Still de l'adulte1
- Mélanome uvéal1
- Maladie de von Hippel-Lindau1
- Maladie de von Willebrand1
- Maladie de Wolman et maladie de surcharge en esters de cholestérol1
N
- Néoplasie à cellules dendritiques plasmocytoïdes blastiques (BPDCN)1
- Neuropathie amyloïde familiale1
- Neuropathie optique héréditaire de Leber (NOHL)2
- Néphrite lupique (NL)1
- Néoplasmes myéloïdes et lymphoïdes avec éosinophilie1
- Narcolepsie2
- Neuroblastome4
- Neurofibromatose de type 1 (NF1)3
- Néphropathie à IgA primitive7
- Néphropathie membraneuse primitive1
O
P
- Porphyrie hépatique aiguë1
- Polykystose rénale autosomique dominante (PKRAD)1
- Polyradiculonévrite inflammatoire démyélinisante chronique (PIDC)2
- Porphyrie érythropoïétique1
- Polypose adénomateuse familiale (PAF)2
- Psoriasis pustuleux généralisé (PPG)2
- Paludisme4
- Phénylcétonurie5
- Pneumonie à Pseudomonas aeruginosa1
- Polyglobulie de Vaquez3
- Porphyrie variegata1
- Pouchite1
- Pseudoxanthome élastique1
- Purpura thrombotique thrombocytopénique (PTT)3
- Prophylaxie antirabique post-exposition1
R
S
- Syndrome d'Alagille2
- Sclérose latérale amyotrophique (SLA)8
- Syndrome hémolytique et urémique atypique (SHUa)3
- Syndrome de Bardet-Biedl (BBS)1
- Syndromes périodiques associés à la cryopyrine (CAPS)2
- Syndrome de Cushing3
- Syndrome de Dravet4
- Syndrome de chylomicronémie familiale (SCF)2
- Syndrome de l'X fragile1
- Syndrome de Gorlin (naevomatose basocellulaire)1
- Syndrome hyper-IgD (HIDS)1
- Syndrome carcinoïde1
- Syndrome du grêle court2
- Syndrome myasthénique de Lambert-Eaton (LEMS)1
- Syndrome de Lennox-Gastaut4
- Syndrome lymphoprolifératif post-transplantation (PTLD)1
- Syndromes myélodysplasiques (SMD)10
- Spectre des syndromes d'hypercroissance liés à PIK3CA (PROS)1
- Sclérose systémique7
- Syndrome périodique associé au récepteur du TNF (TRAPS)1
- Surcharge en fer transfusionnelle4
- Sclérose tubéreuse de Bourneville6
- Sarcome des tissus mous9
T
- Thrombocytémie essentielle2
- Tumeurs stromales gastro-intestinales (GIST)7
- Thrombopénie immunitaire (PTI)7
- Toxicité du méthotrexate1
- Tumeurs neuroendocrines (TNE)10
- Troubles du spectre de la neuromyélite optique (NMOSD)4
- Tumeurs osseuses malignes primitives1
- Tumeurs solides avec fusion du gène NTRK3
- Tumeur ténosynoviale à cellules géantes3
- Tuberculose (MDR/XDR)1
- Tyrosinémie de type 14
U
X
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Questions fréquentes
Comment un médicament obtient-il le statut orphelin en Suisse?
Sur demande auprès de Swissmedic. Il faut une maladie mettant la vie en danger ou invalidante de manière chronique touchant 5 personnes au plus sur 10'000 en Suisse, ou une reconnaissance déjà octroyée dans un pays au contrôle des médicaments comparable (art. 4 al. 1 let. a decies LPTh, art. 4 OASMéd).
Qu'apporte concrètement ce statut?
La procédure d'autorisation simplifiée (art. 14 al. 1 let. f LPTh), l'examen prioritaire, la remise de l'émolument forfaitaire de la demande de nouvelle autorisation et, sur demande, 15 ans de protection des documents (art. 11b al. 4 LPTh). Il n'existe pas d'exclusivité commerciale comme dans l'UE.
Les données sur Maladies rares sont-elles à jour?
Swissmedic publie la liste des médicaments au statut orphelin selon l'art. 7 OASMéd et la met à jour chaque mois. La date de l'état traité ici figure au bas de chaque page.
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