Svizzera
Malattie rare
Tutte le malattie rare per le quali Swissmedic ha concesso almeno uno status di farmaco orfano. La denominazione segue l'indicazione orfana pubblicata.
A
- Amiloidosi AA1
- Acondroplasia2
- Adrenoleucodistrofia (ALD)1
- Acromegalia2
- Amiloidosi AL5
- Alfa-mannosidosi1
- Anemia aplastica1
- Anemia emolitica autoimmune1
- Atassia di Friedreich3
- Angioedema ereditario (HAE)12
- Analgesia intratecale nel dolore cronico1
- Aspergillosi invasiva2
- Artrite reumatoide giovanile1
- Ascite maligna1
- Apnea primaria del prematuro1
- Anemia falciforme5
- Atrofia muscolare spinale (SMA)6
- Artrite idiopatica giovanile sistemica (sAIG)2
- Amiloidosi da transtiretina (ATTR)8
B
C
- Carcinoma anale1
- Colangiocarcinoma (tumore delle vie biliari)4
- Condrosarcoma1
- Cistinuria1
- Carcinoma della tuba di Falloppio1
- Carcinoma epatocellulare (HCC)5
- Carcinoma delle isole pancreatiche1
- Candidiasi invasiva1
- Cheratocongiuntivite primaverile1
- Carcinoma polmonare a piccole cellule (SCLC)17
- Carcinoma colorettale con mutazione KRAS G12C1
- Condizionamento prima del trapianto di cellule staminali10
- Carcinoma gastrico6
- Carcinoma midollare della tiroide (MTC)1
- Carcinoma a cellule di Merkel2
- Carcinoma della corticale del surrene1
- Cistinosi nefropatica4
- Cheratite neurotrofica1
- Carcinoma polmonare non a piccole cellule con mutazione KRAS G12C1
- Carcinoma renale7
- Carcinoma ovarico11
- Carcinoma del pancreas7
- Colangite biliare primitiva (PBC)3
- Colangite sclerosante primitiva (PSC)1
- Carcinoma peritoneale primitivo1
- Colestasi intraepatica familiare progressiva (PFIC)2
- Carcinoma della tiroide4
- Carcinoma dell'esofago1
- Cardiomiopatia ipertrofica sintomatica2
D
- Deficit di alfa-1 antitripsina con enfisema3
- Difetti congeniti della sintesi degli acidi biliari primari1
- Deficit congenito di fattore VII1
- Deficit di CDKL51
- Dermatofibrosarcoma protuberans (DFSP)2
- Dermatomiosite (DM)1
- Distrofia muscolare di Duchenne6
- Distrofie retiniche ereditarie1
- Disturbi del ciclo dell'urea (iperammoniemia)5
- Deficit ereditario di fattore X1
- Deficit ereditario di fattore XIII1
- Danno da ischemia-riperfusione nel trapianto1
- Deficit del recettore della leptina (LEPR)1
- Disturbo linfoproliferativo post-trapianto (PTLD)1
- Disturbi dello spettro della neuromielite ottica (NMOSD)4
- Deficit di proopiomelanocortina (POMC)1
- Deficit congenito grave di proteina C1
- Deficit dell'ormone della crescita2
- Distonia cervicale1
E
F
G
I
- Infezione polmonare batterica nella fibrosi cistica2
- Ipertensione polmonare tromboembolica cronica (CTEPH)6
- Infezione da citomegalovirus (CMV)5
- Infezione da virus dell'epatite delta1
- Ipercolesterolemia familiare omozigote (HoFH)1
- Ipoparatiroidismo1
- Ipofosfatasia2
- Iperplasia surrenale congenita (CAH)1
- Ipertermia maligna1
- Insufficienza surrenalica1
- Iperossaluria primaria1
- Ipertensione arteriosa polmonare (IAP)27
L
- Leucemia linfoblastica acuta (LLA)14
- Leucemia mieloide acuta (LMA)15
- Leucemia acuta promielocitica (LAP)2
- Linfoma anaplastico a grandi cellule (ALCL)1
- Linfoma non-Hodgkin a cellule B1
- Leucemia eosinofila cronica e sindrome ipereosinofila3
- Leucemia linfatica cronica (LLC)10
- Leucemia mieloide cronica (LMC)7
- Linfoma diffuso a grandi cellule B (DLBCL)17
- Linfoma follicolare15
- Leucemia a cellule capellute (HCL)1
- Linfoistiocitosi emofagocitica (HLH)1
- Linfoma a cellule B di alto grado1
- Linfoma di Hodgkin3
- Linfoma cutaneo a cellule T5
- Leishmaniosi3
- Linfoma a cellule mantellari11
- Linfoma della zona marginale (MZL)5
- Leucodistrofia metacromatica (MLD)1
- Lipofuscinosi neuronale ceroide di tipo 2 (CLN2)1
- Linfoma periferico a cellule T (PTCL)3
- Lesione del midollo spinale1
M
- Malattia renale policistica autosomica dominante (ADPKD)1
- Malattia di Castleman1
- Malattia di Charcot-Marie-Tooth1
- Miosite a corpi inclusi1
- Malattia di Parkinson idiopatica avanzata1
- Miopatia da GNE1
- Malattia del trapianto contro l'ospite (GvHD)3
- Malattia di Hailey-Hailey (pemfigo benigno familiare)1
- Malattia di Huntington1
- Malattia veno-occlusiva epatica (VOD)2
- Malaria4
- Melanoma maligno1
- Mesotelioma maligno4
- Mastocitosi4
- Malattia di Fabry3
- Malattia di Gaucher3
- Malattia di Pompe4
- Malattia di Waldenström (linfoma linfoplasmocitico)4
- Malattia di Wilson4
- Mucopolisaccaridosi (MPS)5
- Mucormicosi2
- Mieloma multiplo28
- Miastenia gravis9
- Mielofibrosi11
- Malattia di Niemann-Pick2
- Malattia di Stargardt1
- Malattia di Still dell'adulto1
- Melanoma uveale1
- Malattia di von Hippel-Lindau1
- Malattia di von Willebrand1
- Malattia di Wolman e malattia da accumulo di esteri del colesterolo1
N
O
P
- Porfiria epatica acuta1
- Polineuropatia demielinizzante infiammatoria cronica (CIDP)2
- Porfiria eritropoietica1
- Poliposi adenomatosa familiare (FAP)2
- Polineuropatia amiloide familiare1
- Psoriasi pustolosa generalizzata (GPP)2
- Polmonite da Pseudomonas aeruginosa1
- Policitemia vera3
- Porfiria variegata1
- Pouchite1
- Pseudoxantoma elastico1
- Porpora trombotica trombocitopenica (PTT)3
- Profilassi antirabbica post-esposizione1
R
S
- Sindrome di Alagille2
- Sclerosi laterale amiotrofica (SLA)8
- Sindrome emolitico-uremica atipica (aSEU)3
- Sindrome di Bardet-Biedl (BBS)1
- Sindromi periodiche associate alla criopirina (CAPS)2
- Sindrome di Cushing3
- Sindrome di Dravet4
- Sindrome da chilomicronemia familiare (FCS)2
- Sindrome dell'X fragile1
- Sindrome di Gorlin (sindrome del nevo basocellulare)1
- Sindrome da iperimmunoglobulina D (HIDS)1
- Sindrome da carcinoide1
- Sindrome dell'intestino corto2
- Sindrome di Lambert-Eaton (LEMS)1
- Sindrome di Lennox-Gastaut4
- Sindromi mielodisplastiche (MDS)10
- Spettro di ipercrescita associato a PIK3CA (PROS)1
- Sclerosi sistemica7
- Sindrome periodica associata al recettore del TNF (TRAPS)1
- Sovraccarico di ferro trasfusionale4
- Sclerosi tuberosa6
- Sarcoma dei tessuti molli9
T
- Trombocitemia essenziale2
- Tumori stromali gastrointestinali (GIST)7
- Trombocitopenia immune (PTI)7
- Tossicità da metotrexato1
- Tumori neuroendocrini (NET)10
- Tumori ossei maligni primitivi1
- Tumori solidi con fusione del gene NTRK3
- Tumore tenosinoviale a cellule giganti3
- Tubercolosi (MDR/XDR)1
- Tirosinemia di tipo 14
U
X
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Domande frequenti
Come ottiene un medicinale lo status di farmaco orfano in Svizzera?
Su domanda a Swissmedic. Serve una malattia potenzialmente letale o cronicamente invalidante che interessa al massimo 5 persone su 10'000 in Svizzera, oppure un riconoscimento già concesso in un Paese con controllo dei medicinali equivalente (art. 4 cpv. 1 lett. a decies LATer, art. 4 OOSM).
Cosa comporta concretamente lo status?
Procedura di omologazione semplificata (art. 14 cpv. 1 lett. f LATer), esame prioritario, rinuncia all'emolumento forfettario della domanda di nuova omologazione e, su richiesta, 15 anni di protezione della documentazione (art. 11b cpv. 4 LATer). Non esiste un'esclusiva di mercato come nell'UE.
Quanto sono aggiornati i dati su Malattie rare?
Swissmedic pubblica l'elenco dei medicinali con status di farmaco orfano secondo l'art. 7 OOSM e lo aggiorna ogni mese. La data dei dati elaborati qui è indicata in fondo a ogni pagina.
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