スイスでのオーファンドラッグ市場参入：保有者、製品情報、流通、収載
オーファンドラッグをスイスに導入するには、スイスに住所を有する医薬品販売承認保有者、ドイツ語・フランス語・イタリア語による製品情報、機能する医薬品安全性監視体制、流通体制、ならびに償還を受けるためのスペシャリティリストへの収載が必要です。
スイスに住所を有する承認保有者が必要な理由
オーファンドラッグ指定申請自体には、スイス国内の拠点は必要ありません。販売承認は別です。承認保有者はSwissmedicの決定の宛先となり、その決定に伴う義務を負うため、市場参入は通常、スイスに住所を有する医薬品販売承認保有者を中心に構築されます。
これに対し、指定申請には、製造、輸入、卸売の許可も、スイス国内の登記上の事務所も必要ありません。請求書送付先と郵便物の配送先としてのスイス国内住所のみが必要です。この2つの要件を混同することは、プロジェクト初期に時間を失う頻繁な原因です。
製品情報に関する言語要件
この文脈において、スイスには3つの公用語があり、製品情報はドイツ語、フランス語、イタリア語で利用可能でなければなりません。オーファンドラッグの場合、これは機械的な翻訳作業ではありません。Swissmedicが疾患単位との整合性を審査する効能表示は、3つすべての版で同じ内容を示さなければなりません。
- ドイツ語、フランス語、イタリア語による製品情報。
- 3つすべての言語版で一貫した効能表示。
- 指定が付与された希少疾患の表現に整合した用語。
- 承認スケジュールに組み込んだ翻訳。決定後に追加しない。
3つの版はライフサイクル全体を通じて維持する必要もあります。製品情報に影響する変更は、製品情報を3回変更することを意味します。これが、2019年1月1日以降に支払義務が生じた変更手数料が予想より速く積み上がる理由の1つです。
医薬品安全性監視、流通、物流
承認後、製品にはスイスで承認されたあらゆる医薬品と同様の運用体制が必要です。すなわち、責任ある連絡担当者を備えた医薬品安全性監視体制と、病院および薬局に到達する流通・物流チェーンです。オーファンドラッグでは取扱量が少なく、治療を行う施設の数も限られるため、物流上の課題は異なります。
取扱量が少ないからといって義務が少ないわけではありません。報告義務、バッチの追跡可能性、供給継続性は全面的に適用されます。また、治療を行う施設が少数であるため、1件の物流障害で、スイスでその製品を使用している全患者のうち測定可能な割合の患者の治療が中断される可能性があります。
- 医薬品安全性監視：Swissmedicに対するシグナル対応および報告義務。
- 流通：広範な小売網ではなく、限られた数の治療施設への供給。
- 物流：取扱量は少なく、特定の保管・取扱要件を伴うことが多い。
- 届出義務：国外における指定状況の変更は、Art. 5 para. 2 TPLOに基づき直ちにSwissmedicへ報告する必要があります。
償還：収載または個別症例
承認によって償還が生じるわけではありません。強制健康保険は、連邦公衆衛生局のスペシャリティリストに収載された医薬品について支払います。収載が存在するまでの間は、Art. 71a to 71d KVVに基づく個別症例の償還を通じてアクセスが行われ、保険者は医療アドバイザーに相談した後に費用を承認します。
| 経路 | 決定者 | 対象範囲 | 時期 |
|---|---|---|---|
| スペシャリティリスト | 連邦保健庁 | 収載条件の範囲内にあるすべての被保険者 | 有効性、適切性、費用対効果の審査 |
| Art. 71a to 71d KVVに基づく個別症例 | 患者の健康保険者 | 特別承認後、患者1人ずつ | 完全な申請を受領してから2週間以内に決定 |
2つの経路は相互に併存し、相次いで切り替わるものではありません。収載後であっても、承認済み製品情報の範囲外、または収載に付された制限の範囲外での使用は、引き続きArt. 71a KVVに基づく手続となり、保険者による費用承認が必要です。
現実的な順序
各ステップは順番に明確に続くのではなく重なり合います。また、Art. 4 para. 3 TPLOが認めており、Swissmedicがより迅速に処理するため、オーファンドラッグ指定は承認申請前に取得できます。以下の順序は固定された暦ではなく、依存関係を反映しています。
- スイス国内の設立許可または登記上の事務所を必要としないオーファンドラッグ指定申請を提出する。
- スイスの医薬品販売承認保有者と、それに伴う運用体制を整備する。
- Art. 14 para. 1 let. f TPAおよびArt. 24 TPLOに基づく簡略手続で承認申請資料を準備し、外国で承認が存在する場合はArt. 13 TPAを用いる。
- 効能表示を一貫させたドイツ語、フランス語、イタリア語の製品情報を作成する。
- 承認が発効する前に、医薬品安全性監視体制と流通チェーンを確立する。
- スペシャリティリストへの収載を申請し、その間はArt. 71a to 71d KVVに基づく個別症例申請を管理する。
- スイスは市場独占権を付与しないため、Art. 11b para. 4 TPAに基づく文書保護を申請する。
重要な依存関係はスイスの承認保有者です。指定申請後のほぼすべて、製品情報から医薬品安全性監視、収載申請に至るまで、スイスで医薬品販売承認保有者として行動できる法人を前提とします。
予算に計上すべき費用
オーファンドラッグ指定に伴う手数料軽減は、Art. 9 let. a FeeO-Swissmedicに基づく新規承認申請の定額手数料に限られます。それ以外は通常の料金表に従うため、オーファンドラッグの市場参入予算は、初回申請後には他の製品より実質的に軽くなるわけではありません。
- 免除：Art. 9 let. a FeeO-Swissmedic（SR 812.214.5）に基づく新規承認申請の定額手数料。
- 支払対象：2019年1月1日以降、手数料の対象となっている変更。
- 支払対象：ステータスにかかわらず、迅速審査の追加料金。
- 継続費用：3言語による製品情報の維持、医薬品安全性監視、流通、ライフサイクルに関する薬事業務。
発行者はSwiss Orphan Accessです。本ディレクトリは公開されているSwissmedicのデータを掲載しています。Swiss Orphan Accessは、この独立したディレクトリに関する問い合わせに対応します。詳細情報は、別途合意した場合に限り外部専門家と共有します。
よくある質問
スイスでオーファンドラッグを販売するにはスイス企業が必要ですか？
市場参入は通常、スイスに住所を有する医薬品販売承認保有者を中心に構築されます。これはSwissmedicの決定の宛先となり、その決定に伴う義務を負います。オーファンドラッグ指定申請自体には、登記上の事務所も、製造、輸入、卸売の許可も必要ありません。
製品情報はどの言語で利用可能でなければなりませんか？
ドイツ語、フランス語、イタリア語です。オーファンドラッグでは、効能表示は3つすべての版で一貫し、指定が付与された希少疾患の表現に整合していなければなりません。そのため、翻訳は決定後ではなく承認スケジュールに組み込まれます。
指定から償還までどのくらいかかりますか？
単一の期間はありません。Swissmedicによる指定、簡略手続による承認、連邦公衆衛生局によるスペシャリティリストへの収載という3つの決定が積み重なるためです。Art. 4 para. 3 TPLOにより、承認申請前の提出が認められているため、指定を先に取得できます。
収載が存在する前に患者が利用できるものは何ですか？
スペシャリティリストに収載されていない承認済み医薬品には、Art. 71a to 71d KVVに基づく個別症例の償還が適用されます。費用は、保険者が特別承認した後にのみ補償されます。保険者はまず医療アドバイザーに相談する必要があり、完全な申請を受領してから2週間以内に決定します。
オーファンドラッグ指定によって市場参入は安くなりますか？
わずかに安くなるだけです。Art. 9 let. a FeeO-Swissmedicに基づく新規承認申請の定額手数料が免除されます。変更には2019年1月1日以降手数料が課されており、迅速審査追加料金も引き続き適用されるため、継続的な薬事、医薬品安全性監視、流通の費用は変わりません。