スイスにおけるオーファンドラッグの承認：簡略手続およびTPA第13条

簡略承認手続で実際に簡略化されるもの

簡略手続は、法的基準ではなく、証拠に関する期待値および事務負担を変更します。Swissmedicは引き続き、品質、安全性および有効性が証明されていることに納得しなければなりません。変わるのは、前臨床および臨床データの評価において疾患の希少性が考慮されること、ならびに申請が優先的に処理されることです。

TPLO第24条から第26条は、ステータスを有する医薬品の承認に関する具体的な規定を定めています。これらは、ステータス自体を規律するTPLO第4条から第7条と併せて解釈されるため、申請者は同じ命令の中で相互に関連する2組の規則に対応することになります。

Swissmedicによる証拠の評価方法

評価は、他の申請と同じ三本柱、すなわち品質、安全性および有効性を証明しなければならないという原則から始まります。そのうえでSwissmedicは、患者数が少なく、十分な検出力を持つ試験の実施がより困難であることを考慮します。正当な場合には、完全な試験資料の代わりに公表済みの結果を受け入れますが、これはデータ形式に関する譲歩であり、科学的内容に関する譲歩ではありません。

• 品質、安全性および有効性は引き続き法的審査基準であり、ステータスによって免除されることはありません。
• 疾患の希少性は、前臨床および臨床データの評価において考慮されます。
• 正当な場合には、公表済みの結果が完全な試験データに代わることがあります。
• 科学的に不十分な資料は、ステータスによって受入可能になることはありません。

実務上の結果として、負担は論証に移ります。申請者は、なぜ特定の試験デザインが唯一実行可能なものであったのか、なぜ評価項目が当該疾患において意味を持つのか、また依拠する公表済みエビデンスが申請適応症にとって十分である理由を説明しなければなりません。

すでに外国で承認された製品に対するTPA第13条の経路

TPA第13条は、オーファンドラッグにとって2つ目の手段です。医薬品が比較可能な医薬品管理を有する国ですでに承認されている場合、当該承認のために実施された試験の結果は、Swissmedicによって適切に考慮されます。同等の管理という同じ概念が、ステータス自体の認定経路の基礎にもなっています。

TPA第13条は自動的な承認を生じさせません。Swissmedicは独自の評価を実施し、外国の結果にどの程度の重みを与えるかを決定します。したがって申請者は、外国の決定の要約ではなく、Swissmedicが元の評価を追跡できる形式で外国資料を提出します。

同じ概念は、ステータス自体にも適用されます。すなわち、同等の医薬品管理を有する国において希少疾患に対する重要な医薬品として認められている場合、スイスの有病率に関する主張に代えることができます。TPA第13条に基づく2つの経路は別個の決定であり、それぞれ別個に文書化されます。

承認申請資料に含めるべきもの

承認申請資料は、疾患の希少性が考慮されることを踏まえて作成された、品質、安全性および有効性に関する完全な資料です。製品が外国承認に依拠する場合、TPA第13条を適用できるよう、当該当局に提出した資料およびその評価資料をファイルに含めます。

1. TPLO第4条第3項に基づき、理想的には承認申請の前または並行して、オーファンドラッグステータスを取得または確認します。
2. 品質モジュールならびに前臨床および臨床資料を取りまとめ、公表済みの結果が完全な試験データの代替となる箇所と、その正当性を明示します。
3. 製品が外国で承認されている場合、SwissmedicがTPA第13条に基づき外国の試験結果を考慮できるよう、当該当局に提出した資料を含めます。
4. 承認決定のための製品情報をドイツ語、フランス語およびイタリア語で作成します。
5. TPA第14条第1項f号およびTPLO第24条の簡略手続に基づきSwissmedicへ申請し、優先処理を求めます。

承認申請には優先処理が適用されるため、提出時点で資料は完全であるべきです。優先キューは不足しているモジュールを補うものではなく、審査を停止させる照会によって、ステータスがもたらすはずの利点の大部分が失われます。

適応症の追加とステータスの帰結

承認済みオーファンドラッグに適応症を追加する場合、ステータスについて判断が必要となります。新たな適応症自体がオーファンドラッグ基準を満たす場合、申請者は、タイプIIの大幅変更としての適応症追加と併せて、新たなオーファンドラッグ・ステータス申請を提出します。販売名と承認番号は維持でき、ステータスも保持されます。

新たな適応症が基準を満たさない場合、2つの結果が考えられます。製品がオーファンドラッグ・ステータスを失うか、希少でない適応症について別個の新医薬品が承認され、オーファン製品は希少疾患の適応症についてステータスを保持します。

既に承認されたオーファンドラッグの新たな剤形について、別個のオーファンドラッグ・ステータス申請は不要です。カバーレターで既存のステータスを参照します。これにより、希少性評価を再開することなく、剤形追加を通常の変更手続の枠組みに収めることができます。

手数料とステータスの対象外事項

手数料の軽減は、しばしば想定されるほど広範ではありません。Swissmedicの手数料令（SR 812.214.5）第9条let. aは、新規承認申請に対する定額手数料を免除します。その後のすべては通常の料金表に従い、迅速審査手続の追加料金は、オーファンドラッグ・ステータスを有する製品であっても支払う必要があります。

• 免除対象：Art. 9 let. a FeeO-Swissmedicに基づく新規承認申請の定額手数料。
• 支払対象：2019年1月1日以降、手数料の対象となっている変更。
• 支払対象：ステータスにかかわらず、迅速審査の追加料金。
• 申請により利用可能：市場独占権のいかなる形態でもなく、TPA第11b条第4項に基づく15年間の資料保護。

資料保護は申請する必要があり、ステータスとともに自動的に付与されるものではありません。スイスはいかなる市場独占権も付与しないため、TPA第11b条第4項に基づく申請は、オーファンドラッグ・ルートに結び付いた唯一の保護手段であり、早期に予定表へ記載すべきです。