Zulassung von Orphan Drugs: vereinfachtes Verfahren und Art. 13 HMG

Was bedeutet vereinfachte Zulassung konkret?

Art. 14 Abs. 1 Bst. f HMG erlaubt für Arzneimittel mit Orphan-Drug-Status ein vereinfachtes Zulassungsverfahren, das Art. 24 Abs. 1 VAZV konkretisiert. Vereinfacht heisst nicht abgeschwächt: Swissmedic prüft weiterhin Qualität, Sicherheit und Wirksamkeit, passt aber die Anforderungen an die realistische Datenlage einer kleinen Population an.

Praktisch wirkt sich das dort aus, wo klassische Studienprogramme an der Patientenzahl scheitern: einarmige Studien, historische Vergleiche, Surrogatendpunkte und kleine Kohorten. Die Beweislast bleibt bei der Gesuchstellerin, die Begründung für das gewählte Design gehört ins Dossier und nicht in die Antwort auf eine Rückfrage.

Wie bewertet Swissmedic die Datenlage bei seltenen Krankheiten?

Swissmedic berücksichtigt die Seltenheit bei der Beurteilung der präklinischen und klinischen Daten, weil die kleine Patientenzahl Studien erschwert. In begründeten Fällen akzeptiert Swissmedic publizierte Ergebnisse anstelle vollständiger Studiendaten. Ein wissenschaftlich unzureichendes Dossier wird dadurch nicht akzeptabel: Qualität, Sicherheit und Wirksamkeit bleiben in jedem Fall zu belegen, auch wenn der Umfang der Daten kleiner ist.

Die Formulierung in begründeten Fällen ist der entscheidende Teil. Wer publizierte Ergebnisse einsetzt, muss darlegen, warum eigene Daten nicht erhebbar oder nicht verhältnismässig wären, und die Publikationen müssen die beantragte Indikation und Population tatsächlich abdecken.

• Begründung des Studiendesigns aus der Epidemiologie der Krankheit herleiten.
• Publizierte Ergebnisse nur dort einsetzen, wo eigene Daten unverhältnismässig wären.
• Nutzen-Risiko-Abwägung explizit für die kleine Population führen.
• Offene Fragen selbst benennen und mit einem Plan zur Vervollständigung verbinden.

Welche Rolle spielt Art. 13 HMG?

Ist ein Arzneimittel in einem Land mit vergleichbarer Arzneimittelkontrolle bereits zugelassen, werden die Ergebnisse der dafür durchgeführten Prüfungen nach Art. 13 HMG angemessen berücksichtigt. Das ist kein Automatismus und keine Anerkennung der ausländischen Zulassung, sondern eine Pflicht zur angemessenen Würdigung vorhandener Prüfergebnisse durch Swissmedic im eigenen Verfahren.

Für Orphan Drugs ist dieser Weg besonders relevant, weil dieselben Studien häufig bereits bei einer anderen Behörde beurteilt wurden. Das Dossier sollte die ausländische Beurteilung transparent abbilden, inklusive der dort erteilten Auflagen und offenen Fragen.

Art. 13 HMG dient zugleich als Referenz für den zweiten Weg zum Orphan-Drug-Status: Die Anerkennung als wichtiges Arzneimittel für seltene Krankheiten muss in einem Land mit vergleichbarer Arzneimittelkontrolle im Sinne dieser Bestimmung erfolgt sein.

Welche Erleichterungen gelten beim Verfahren und bei den Gebühren?

Zulassungsgesuche für Arzneimittel mit Orphan-Drug-Status werden prioritär behandelt. Zudem verzichtet Swissmedic auf die Pauschalgebühren des Neuzulassungsgesuchs nach Art. 9 Bst. a GebV-Swissmedic (SR 812.214.5). Damit sinken die direkten Verfahrenskosten deutlich, ohne dass der wissenschaftliche Aufwand für das Dossier oder die Anforderungen an die Datenqualität kleiner werden.

Die Kombination aus Gebührenverzicht bei der Neuzulassung und Gebührenpflicht bei Änderungen verschiebt die Kosten in den Lebenszyklus. Wer viele Variationen erwartet, sollte das Budget entsprechend verteilen.

Die prioritäre Behandlung ist keine Garantie für eine bestimmte Verfahrensdauer, sondern eine Einordnung in der Bearbeitungsreihenfolge. Rückfragen von Swissmedic unterbrechen den Ablauf gleichwohl, weshalb die Qualität der Erstsubmission mehr Zeit spart als jede Priorisierung. Wer offene Punkte im Dossier selbst adressiert, verkürzt die Zahl der Fragerunden messbar.

Wie läuft eine Indikationserweiterung ab?

Erfüllt die neue Indikation die Kriterien für den Orphan-Drug-Status, braucht es ein neues ODS-Gesuch und zusätzlich eine Indikationserweiterung als Major Variation Typ II. Arzneimittelname und Zulassungsnummer können bleiben, der Status bleibt bestehen, und die Liste nach Art. 7 VAZV weist die zusätzliche Indikation nach der Erteilung aus.

1. Prüfen, ob die neue Indikation die ODS-Kriterien nach Art. 4 VAZV erfüllt.
2. Neues ODS-Gesuch für die neue Indikation einreichen.
3. Indikationserweiterung als Major Variation Typ II einreichen.
4. Summenbetrachtung nach Art. 6 Bst. c und d VAZV dokumentieren.
5. Arzneimittelinformation und Publikationsdaten nachführen.

Erfüllt die neue Indikation die Kriterien nicht, gibt es zwei Wege: Das Arzneimittel verliert den Status, oder für die nicht seltene Indikation wird ein separates Arzneimittel zugelassen. Diese Entscheidung ist strategisch, weil sie Unterlagenschutz und Gebührenlage beeinflusst.

Für eine neue Darreichungsform ist kein separates ODS-Gesuch nötig. Das Begleitschreiben verweist auf den bestehenden Status, was eine unnötige Doppelprüfung vermeidet.

Was gehört in die Planung des Dossiers?

Weil das ODS-Gesuch unabhängig vom Zulassungsgesuch behandelt wird und schneller ist, lohnt sich eine frühe Designation. Sie klärt vor dem Dossierschluss, ob das vereinfachte Verfahren nach Art. 24 Abs. 1 VAZV offensteht, und erlaubt es, die Dokumentationsstrategie und das Gebührenbudget darauf auszurichten.

Der Datenbestand dieser Website umfasst 728 Zeilen der Swissmedic-Liste, darunter 321 Arzneimittel mit Zulassungsnummer, 220 seltene Krankheiten, 460 Wirkstoffe und 150 Firmen, Stand 18.09.2026. Der Abstand zwischen Statuszahl und Zulassungszahl zeigt, dass die Designation nur der erste Schritt ist.

Wer die Zulassung anstrebt, plant deshalb parallel: wissenschaftliche Dokumentation, Arzneimittelinformation in den erforderlichen Sprachen, Pharmakovigilanz und die späteren Vergütungsschritte. Die Zulassung allein sichert noch keine Kostenübernahme durch die obligatorische Krankenpflegeversicherung.