Befristete Zulassung nach Art. 9a HMG und Art. 18 VAZV
Die befristete Zulassung erlaubt den Marktzugang mit unvollständigen Daten, wenn die Kriterien von Art. 9a HMG und Art. 18 VAZV kumulativ erfüllt sind. Sie wird mit Auflagen erteilt und ist verlängerbar.
Was ist eine befristete Zulassung?
Die befristete Zulassung nach Art. 9a HMG in Verbindung mit Art. 18 VAZV ist eine Zulassung mit Auflagen und begrenzter Geltungsdauer. Sie erlaubt es, ein Arzneimittel gegen eine schwere Krankheit verfügbar zu machen, bevor die Datenlage vollständig ist, und verpflichtet die Inhaberin zur Vervollständigung.
Entscheidend ist das Wort kumulativ: Die Kriterien müssen gemeinsam erfüllt sein, und zwar bei der Gesuchseinreichung, bei der Vervollständigung des Dossiers und bei jeder Verlängerung. Eine einmal erfüllte Voraussetzung wird nicht für die ganze Laufzeit fortgeschrieben.
Welches Kriterium entscheidet in der Praxis?
Zentral ist das Kriterium, dass kein zugelassenes, alternatives und gleichwertiges Arzneimittel in der Schweiz verfügbar ist. Es steht in Art. 9a Abs. 1 Bst. c HMG und in Art. 18 Bst. b VAZV und wird bei der Gesuchseinreichung, bei der Vervollständigung und bei jeder Verlängerung erneut geprüft.
Die Gleichwertigkeit beurteilt Swissmedic nach mehreren Dimensionen zugleich. Es genügt nicht, dass ein anderes Arzneimittel dieselbe Krankheit adressiert; es muss in der Gesamtbetrachtung gleichwertig sein.
- Indikation, für die das Arzneimittel zugelassen ist.
- Zielpopulation der Behandlung.
- Wirkmechanismus.
- Anwendungsfreundlichkeit.
- Nutzen-Risiko-Profil.
Praktisch bedeutet das: Wird während der Laufzeit ein gleichwertiges Arzneimittel regulär zugelassen, ist die Grundlage für eine Verlängerung neu zu beurteilen. Diese Marktbeobachtung gehört in die Lebenszyklusplanung der Inhaberin.
Welche Auflagen sind typisch?
Die befristete Zulassung wird mit Auflagen und befristet erteilt. Die Auflagen richten sich auf die Schliessung der Datenlücke, die zur Befristung geführt hat, und auf die Überwachung der Sicherheit unter Anwendungsbedingungen. Ihre Erfüllung innerhalb der gesetzten Fristen ist Voraussetzung für die Vervollständigung des Dossiers und für jede Verlängerung.
Auflagen und Fristen sind Teil der Verfügung. Sie sind damit nicht verhandelbare Pflichten, deren Nichterfüllung die Zulassung gefährdet, und keine unverbindlichen Erwartungen. Die interne Zuständigkeit dafür sollte vor der Erteilung geklärt sein.
Für Arzneimittel mit Orphan-Drug-Status treffen zwei Instrumente aufeinander: das vereinfachte Verfahren nach Art. 14 Abs. 1 Bst. f HMG und die Befristung nach Art. 9a HMG. Beide adressieren unvollständige Daten, sind aber rechtlich unabhängig voneinander und werden getrennt beurteilt.
Ein Orphan-Drug-Status begründet deshalb keinen Anspruch auf eine befristete Zulassung, und eine befristete Zulassung setzt keinen Status voraus. In der Praxis treten beide oft zusammen auf, weil dieselbe kleine Patientenzahl zugleich die Seltenheit und die Datenlücke erklärt. Argumentiert werden muss dennoch für jedes Instrument eigenständig.
Wie läuft das Verfahren ab?
Das Verfahren folgt dem ordentlichen Zulassungsverfahren, ergänzt um die Prüfung der Kriterien nach Art. 9a HMG und Art. 18 VAZV. Wer eine Befristung anstrebt, sollte sie im Gesuch ausdrücklich begründen und den Plan zur Vervollständigung der Daten von Beginn an mitliefern, nicht erst auf Nachfrage.
- Zulassungsgesuch mit Begründung der befristeten Zulassung einreichen.
- Kumulative Erfüllung der Kriterien nach Art. 9a HMG und Art. 18 VAZV belegen.
- Verfügung mit Auflagen und Befristung entgegennehmen.
- Auflagen erfüllen und Daten nach Plan erheben.
- Verlängerung oder Vervollständigung beantragen, mit erneutem Nachweis der Kriterien.
Der letzte Schritt ist der häufigste Stolperstein: Weil die Kriterien bei jeder Verlängerung erneut zu erfüllen sind, muss die Argumentation zur fehlenden gleichwertigen Alternative jedes Mal neu aufgebaut werden.
Wie findet man die befristeten Zulassungen?
Diese Website führt eine Liste der befristeten Zulassungen im Bereich der seltenen Krankheiten. Grundlage ist die Liste nach Art. 7 VAZV, die Swissmedic monatlich aktualisiert und die gegebenenfalls den Ablauf der befristeten Zulassung ausweist. Damit lässt sich nachvollziehen, welche Orphan Drugs aktuell befristet zugelassen sind.
Die Liste nach Art. 7 VAZV enthält neben dem Ablaufdatum unter anderem Wirkstoff, Zulassungsinhaberin, seltene Krankheit, Datum der Statuserteilung, Zulassungsstatus, Zulassungsnummer, Arzneimittelname, Erstzulassungsdatum und die zugelassene Indikation.
Wer Versorgungsplanung betreibt, liest diese Daten zusammen mit dem Vergütungsstatus. Eine befristete Zulassung sagt nichts darüber aus, ob das Arzneimittel in der Spezialitätenliste steht; die Vergütung folgt einem eigenen Verfahren.
Wie grenzt sich die Befristung von anderen Wegen ab?
Die befristete Zulassung ist eine Zulassung im Rechtssinn. Sie unterscheidet sich damit grundlegend von der befristeten Bewilligung für Compassionate Use nach Art. 9b Abs. 1 HMG und vom Einzelimport kleiner Mengen nach Art. 49 AMBV, die beide keine Zulassung begründen und andere Pflichten auslösen.
| Instrument | Rechtsnatur | Grundlage |
|---|---|---|
| Befristete Zulassung | Zulassung mit Auflagen, befristet | Art. 9a HMG, Art. 18 VAZV |
| Compassionate Use | Befristete Bewilligung zur Anwendung | Art. 9b Abs. 1 HMG |
| Einzelimport | Einfuhr kleiner Mengen ohne Bewilligung | Art. 49 AMBV |
Diese Abgrenzung ist mehr als Terminologie: Nur die Zulassung eröffnet den regulären Weg in die Spezialitätenliste, und nur sie verpflichtet die Inhaberin zur Arzneimittelinformation und zur Pharmakovigilanz im vollen Umfang.
Häufige Fragen
Welche Kriterien muss eine befristete Zulassung erfüllen?
Die Kriterien von Art. 9a HMG und Art. 18 VAZV müssen kumulativ erfüllt sein, und zwar bei der Gesuchseinreichung, bei der Vervollständigung des Dossiers und bei jeder Verlängerung. Zentral ist, dass kein zugelassenes, alternatives und gleichwertiges Arzneimittel in der Schweiz verfügbar ist.
Wie wird Gleichwertigkeit beurteilt?
Swissmedic beurteilt die Gleichwertigkeit nach Indikation, Zielpopulation, Wirkmechanismus, Anwendungsfreundlichkeit und Nutzen-Risiko-Profil. Es genügt nicht, dass ein anderes Arzneimittel dieselbe Krankheit betrifft; die Gesamtbetrachtung entscheidet, ob eine gleichwertige Alternative verfügbar ist.
Kann eine befristete Zulassung verlängert werden?
Ja. Die befristete Zulassung wird mit Auflagen und befristet erteilt, eine Verlängerung ist möglich. Bei jeder Verlängerung sind die Kriterien nach Art. 9a HMG und Art. 18 VAZV erneut kumulativ nachzuweisen, insbesondere das Fehlen einer gleichwertigen zugelassenen Alternative.
Ist eine befristete Zulassung dasselbe wie Compassionate Use?
Nein. Die befristete Zulassung nach Art. 9a HMG ist eine Zulassung mit Auflagen. Compassionate Use nach Art. 9b Abs. 1 HMG ist eine befristete Bewilligung zur Anwendung ausserhalb klinischer Versuche und begründet keine Zulassung. Die Verfahren und Pflichten unterscheiden sich entsprechend.
Wo sieht man, wann eine befristete Zulassung abläuft?
Die Liste nach Art. 7 VAZV weist gegebenenfalls den Ablauf der befristeten Zulassung aus und wird monatlich aktualisiert. Diese Website führt zusätzlich eine Liste der befristeten Zulassungen im Bereich der seltenen Krankheiten auf Basis derselben Publikation.