Autorisation à durée limitée selon l'art. 9a LPTh et l'art. 18 OASMéd

Qu'est-ce qu'une autorisation à durée limitée?

L'autorisation à durée limitée de l'art. 9a LPTh, en lien avec l'art. 18 OASMéd, est une autorisation assortie de charges et de validité limitée. Elle permet de rendre un médicament disponible contre une maladie grave avant que les données soient complètes, et oblige la titulaire à compléter le dossier.

Le mot cumulatif est décisif: les critères doivent être remplis ensemble, et cela au dépôt de la demande, à la complétion du dossier et à chaque prolongation. Une condition remplie une fois n'est pas reportée sur toute la durée de validité.

Quel critère est déterminant en pratique?

Le critère central veut qu'aucun médicament autorisé, alternatif et équivalent ne soit disponible en Suisse. Il figure à l'art. 9a al. 1 let. c LPTh et à l'art. 18 let. b OASMéd, et il est réexaminé au dépôt de la demande, à la complétion du dossier et à chaque prolongation de l'autorisation.

Swissmedic apprécie l'équivalence selon plusieurs dimensions à la fois. Il ne suffit pas qu'un autre médicament traite la même maladie: il doit être équivalent dans une appréciation globale.

• Indication pour laquelle le médicament est autorisé.
• Population cible du traitement.
• Mécanisme d'action.
• Facilité d'emploi.
• Profil bénéfice-risque.

En pratique, si un médicament équivalent obtient une autorisation ordinaire pendant la durée de validité, la base d'une prolongation doit être réappréciée. Cette veille du marché appartient à la planification du cycle de vie de la titulaire.

Quelles charges sont typiques?

L'autorisation à durée limitée est octroyée avec des charges et pour une durée limitée. Les charges visent à combler la lacune de données qui a motivé la limitation et à surveiller la sécurité en conditions d'emploi. Leur exécution dans les délais fixés conditionne la complétion du dossier et toute prolongation.

Charges et délais font partie de la décision. Ce sont donc des obligations non négociables, dont l'inexécution met l'autorisation en péril, et non des attentes indicatives. La responsabilité interne pour leur suivi devrait être réglée avant l'octroi.

Pour les médicaments au statut orphelin, deux instruments se rencontrent: la procédure simplifiée de l'art. 14 al. 1 let. f LPTh et la limitation de durée de l'art. 9a LPTh. Tous deux répondent à des données incomplètes, mais sont juridiquement indépendants et appréciés séparément.

Un statut de médicament orphelin ne fonde donc aucun droit à une autorisation à durée limitée, et une autorisation à durée limitée ne suppose aucun statut. En pratique, les deux coexistent souvent, parce que le même faible nombre de patients explique à la fois la rareté et la lacune de données. L'argumentation doit néanmoins être construite séparément pour chaque instrument.

Comment la procédure se déroule-t-elle?

La procédure suit celle de l'autorisation ordinaire, complétée par l'examen des critères des art. 9a LPTh et 18 OASMéd. Qui vise une autorisation à durée limitée devrait la motiver expressément dans sa demande et joindre d'emblée le plan de complétion des données, et non seulement sur question.

1. Déposer la demande d'autorisation en motivant la limitation de durée.
2. Établir que les critères des art. 9a LPTh et 18 OASMéd sont remplis cumulativement.
3. Recevoir la décision assortie de charges et d'une durée de validité.
4. Exécuter les charges et collecter les données selon le plan.
5. Demander la prolongation ou la complétion, en prouvant à nouveau les critères.

La dernière étape est l'écueil le plus fréquent: comme les critères doivent être remplis à nouveau à chaque prolongation, l'argumentation sur l'absence d'alternative équivalente doit être reconstruite chaque fois.

Où trouver les autorisations à durée limitée?

Ce site tient une liste des autorisations à durée limitée dans le domaine des maladies rares. Elle repose sur la liste de l'art. 7 OASMéd, que Swissmedic actualise mensuellement et qui indique le cas échéant l'échéance de l'autorisation à durée limitée. On peut ainsi suivre quels médicaments orphelins sont actuellement autorisés pour une durée limitée.

Outre la date d'échéance, la liste de l'art. 7 OASMéd contient notamment le principe actif, la titulaire de l'autorisation, la maladie rare, la date d'octroi du statut, le statut d'autorisation, le numéro d'autorisation, le nom du médicament, la date de première autorisation et l'indication autorisée.

Qui fait de la planification des soins lit ces données avec le statut de remboursement. Une autorisation à durée limitée ne dit rien de l'inscription du médicament dans la liste des spécialités: le remboursement suit une procédure propre.

Comment distinguer cette voie des autres accès?

L'autorisation à durée limitée est une autorisation au sens juridique. Elle se distingue donc fondamentalement de l'autorisation à durée limitée d'utiliser un médicament pour usage compassionnel selon l'art. 9b al. 1 LPTh et de l'importation individuelle de petites quantités selon l'art. 49 OAMéd, qui ne fondent aucune autorisation de mise sur le marché.

Cette délimitation n'est pas que terminologique: seule l'autorisation ouvre la voie ordinaire vers la liste des spécialités, et seule elle astreint la titulaire à l'information sur le médicament et à la pharmacovigilance dans toute leur étendue.