Organisations de patients maladies rares en Suisse: ProRaris et Orphanet

Qui représente les personnes concernées en Suisse?

ProRaris, Alliance Maladies Rares Suisse, a été fondée en 2010 et représente les organisations de patients dans le domaine des maladies rares. Elle donne une voix commune à des groupes qui, pris isolément, comptent souvent peu de membres et manquent donc de poids dans le débat de politique sanitaire.

Cette mise en commun répond à la structure du domaine: plus de 6'000 maladies rares sont connues, selon les estimations disponibles, et une organisation par maladie ne pourrait pas être présente dans chaque procédure ou consultation. L'alliance concentre cette représentation.

Quelles prestations les organisations fournissent-elles?

Les prestations se situent à trois niveaux: information et orientation des personnes concernées, mise en relation entre familles touchées par la même maladie, et représentation des intérêts dans le débat de politique sanitaire. Ces trois niveaux se complètent et s'adressent à des destinataires différents.

• Information sur les parcours de diagnostic et les centres existants.
• Mise en relation des personnes concernées et des familles.
• Accompagnement dans les questions administratives et d'assurance.
• Représentation des intérêts auprès des autorités et des institutions.

Cette dernière fonction gagne en importance à mesure que les procédures se formalisent. La révision du remboursement au cas par cas entrée en vigueur au 1er janvier 2024 vise notamment l'égalité de traitement et la transparence, deux sujets que les organisations de patients suivent de près.

Que trouve-t-on sur le portail Orphanet?

Orphanet gère un portail national suisse recensant des diagnostics, des centres et des essais cliniques. Pour une personne concernée, c'est un moyen de vérifier si une expertise existe en Suisse pour sa maladie; pour une équipe soignante, un point de départ avant une orientation.

Lus ensemble, ces registres répondent à des questions différentes: où une maladie est prise en charge, qui représente les personnes concernées, et quels médicaments disposent d'un statut ou d'une autorisation en Suisse. Aucun ne remplace les autres.

Comment la collaboration avec les hôpitaux se déroule-t-elle?

Les centres et centres de référence reconnus par la kosek constituent les interlocuteurs cliniques des organisations de patients. La collaboration porte sur l'orientation des personnes concernées, sur le retour d'expérience concernant les parcours de soins et sur l'information relative aux essais cliniques en cours.

Cette relation reste asymétrique dans les responsabilités. La décision médicale et le diagnostic appartiennent aux équipes cliniques, tandis que les organisations apportent la perspective vécue des parcours, les difficultés administratives observées et les besoins non couverts.

En pratique, la valeur de cette collaboration se mesure à la réduction des détours diagnostiques. Plus tôt une personne atteint un centre compétent, plus tôt les questions de traitement et de financement peuvent être traitées de manière structurée.

Cette collaboration se heurte toutefois à une limite de ressources. Les organisations reposent largement sur un engagement bénévole, alors que les demandes portent sur des maladies très diverses. L'orientation vers un centre reconnu par la kosek reste donc le levier le plus efficace pour une personne concernée.

Comment les entreprises peuvent-elles collaborer correctement?

La collaboration entre entreprises et organisations de patients est utile mais exige des rôles clairs. Les organisations connaissent les besoins des personnes concernées et les points de blocage des parcours; les entreprises disposent des données sur le produit, la posologie et la durée de traitement. Les deux apports restent distincts.

1. Clarifier le rôle de chaque partie et le documenter par écrit.
2. Préciser le but de l'échange, information ou retour d'expérience.
3. Ne pas mélanger information sur le produit et promotion.
4. Rendre transparents les soutiens financiers éventuels.
5. Laisser la décision thérapeutique aux équipes cliniques.

Le point le plus sensible concerne les demandes de garantie de prise en charge. La demande est déposée par le médecin traitant et l'appréciation revient à l'assureur après consultation du médecin-conseil; une entreprise peut fournir des documents, sans conduire la procédure.

Quelle est la place de ces acteurs dans le système?

Les organisations de patients n'exercent aucune compétence de décision. L'autorisation relève de Swissmedic, l'admission dans la liste des spécialités de l'OFSP, la prise en charge au cas par cas des assureurs, et la reconnaissance des centres de la kosek. Les organisations agissent par l'information et la représentation.

C'est précisément ce qui rend leur rôle complémentaire. Elles rendent visibles des effets que les procédures formelles ne mesurent pas directement: durées de diagnostic, charges administratives pour les familles, différences de traitement entre assureurs dans les cas individuels.

Pour qui planifie un accès au marché en Suisse, ces acteurs font partie de la carte du terrain. Ils ne raccourcissent aucune procédure, mais ils indiquent où les patients se trouvent et quelles questions se poseront après l'autorisation.

Il en découle une règle simple de séquence: connaître les centres et les organisations avant de construire le plan d'accès, puis traiter séparément les décisions de Swissmedic, de l'OFSP et des assureurs. Confondre ces niveaux produit des attentes que personne ne peut tenir.