スイスの希少疾患患者団体：ProRaris と Orphanet
2010年に設立されたスイスの希少疾患同盟 ProRaris は、希少疾患の患者団体を代表します。Orphanet は診断、センターおよび臨床試験を掲載するスイスの全国ポータルを運営しています。両者は kosek が認定したセンターと並行して機能します。
スイスで希少疾患の患者を代表するのは誰ですか
代表は、疾患ごとに単一の協会が存在する形ではなく、同盟として組織されています。スイスの希少疾患同盟 ProRaris は2010年に設立され、スイスの希少疾患患者団体を代表します。個々には小さすぎて単独では声を上げにくい団体に、集団としての発言力を与えます。
同盟モデルは疫学的状況から導かれます。6,000を超える既知の希少疾患があり、人口の推定7～8％が影響を受けているため、疾患ごとの構造では代表が細分化され、効果を失うほどになります。
情報レイヤーとしての Orphanetスイス
Orphanet は、診断、センターおよび臨床試験を掲載するスイスの全国ポータルを運営しています。特定の希少疾患に関する体系化された情報を探す患者、家族または紹介元の医師にとって実務上の出発点であり、kosek が行うセンター認定を補完します。
- 診断：希少疾患の体系化された説明。
- センター：スイスで特定の疾患に関する専門知識を得られる場所。
- 臨床試験：どの試験で募集が行われているか。承認された治療法が存在しない場合に重要です。
スイスで承認された治療法がない疾患では、試験の掲載情報が3つの中で最も重要となることがよくあります。また、情報レイヤーと規制レイヤーが接する場所でもあります。試験を無事に完了することが、Art. 9b para. 1 TPA に基づく人道的使用の前提条件だからです。
患者団体が実際に行うこと
その活動は象徴的なものではなく、具体的なものです。患者団体は、影響を受けた家族をつなぎ、他では体系的に集められない経験を収集し、人々が医療や保険の手続きを進められるよう支援し、希少疾病に関する政策議論に患者の視点を届けます。患者数が非常に少ない疾病では、継続的な連絡窓口が患者団体だけである場合もあります。
- 州境および言語の境界を越えて、影響を受けた人々と家族をつなぐこと。
- 特定の希少疾病とともに生きるための実践的な経験を収集し、伝えること。
- 患者が医療へのアクセス経路と償還手続きを進められるよう支援すること。
- 希少疾病に関する政策議論で患者の視点を代表すること。
こうした活動の多くは無償で行われ、影響を受けた家族自身が担っています。スイスで数十人の患者しかいない疾病を代表する団体に、現実的に何を期待できるかは、そのことによって決まります。依頼をする前に知っておく価値があります。
病院および認定センターとの協力
臨床側との協力は、役割が明確な場合に最も効果的です。kosek認定センターは診断と治療を提供し、患者団体は診療予約の合間に継続的な支援、ピアとのつながり、実務面での案内を提供します。どちらも他方の代替にはならず、患者は通常、経路の各段階で両方を必要とします。
スイスでは、この点に言語が実務上関わります。希少疾病を対象とする団体は、同じ少数の患者家族を対象に、ドイツ語圏、フランス語圏、イタリア語圏で活動しなければなりません。そのため、州ごとに分断するのではなく、同盟組織において代表機能を集約することがより重要になります。
通常は双方向の紹介が行われます。センターは新たに診断された患者を関連する団体へ案内し、団体は会員を一般的な専門医療ではなく、その疾病群について認定されたセンターへ案内します。
企業との協力、およびその限界
オーファンドラッグを開発する企業が患者団体と関わることには、正当な理由があります。疾病負担を理解し、患者が実際に完遂できる試験を設計し、承認または償還に関する決定が何を意味するのかを説明するためです。ただし、団体の信頼性はその独立性に基づくため、関係は透明性を保たなければなりません。
- 連絡を開始する前に、誰が開始したかを含め、連絡の目的を書面で定めること。
- 団体の独立性を維持すること。資料に対する編集権を持たず、製品を暗黙に推奨しないこと。
- 特にスイスで承認されていない製品について、医薬品広告との境界を守ること。
- 会員が確認できるよう、資金提供を透明性をもって記録すること。
- 患者からの意見を、変更につなげられる十分早い段階で、試験デザインや情報資料に反映すること。
開始時に合意した書面による基本ルールにより、その後の紛争の大半を防ぐことができます。また、会員にとっての有用性が、単一の販売承認保有者から独立していると見なされることに左右される団体も保護します。
適切な団体を見つける方法
通常、入口は3つのうちのいずれかです。Orphanetのスイス・ポータルは疾病とセンターを掲載し、ProRarisは会員団体を同盟組織として代表し、kosek認定センターは各疾病領域で活動する団体を把握しています。一般的な検索ではなく疾病名から始める方が迅速です。
企業や病院にも同じ3つの入口があります。試験を設計したり情報リーフレットを作成したりする前に関連団体を特定する方が、患者が実際にその疾病をどのように表現しているかに合わない資料を後から修正するより、はるかに低コストです。
- 診断、センター、疾病別の臨床試験についてはOrphanetスイス。
- 患者団体を代表する同盟組織としてのProRaris。
- 疾病群について認定されたセンターおよびリファレンスセンターについてはkosek。
よくある質問
ProRarisとは？
ProRarisは、2010年に設立されたスイスの希少疾病同盟であり、スイスの希少疾病患者団体を代表します。同盟構造により、個々では小規模すぎて政策や医療に関する議論で単独では十分な効果を発揮できない団体が、共同で声を上げることができます。
Orphanetスイスは何を提供しますか？
Orphanetは、診断、センター、臨床試験を掲載したスイス国別ポータルを運営しています。特定の希少疾病に関する体系化された情報への実務的な入口であり、kosekが実施するセンターおよびリファレンスセンターの認定を補完します。
企業はオーファンドラッグについて患者団体と協力できますか？
はい。疾病負担に関する知見や試験デザインのために、協力は一般的です。団体の独立性は維持されなければなりません。資料に対する編集権を持たず、製品を暗黙に推奨せず、資金提供を透明化し、特にスイスで承認されていない製品について医薬品広告に関する規則を尊重する必要があります。
患者団体は認定センターとどのような関係にありますか？
両者は相互補完的です。kosek認定センターは診断と治療を提供し、患者団体は診療予約の合間に継続的な支援、ピアとのつながり、医療および償還を進めるための支援を提供します。紹介は通常、双方向に行われます。
新たに診断された患者はどこから始めるべきですか？
一般的な検索ではなく、疾病名から始めるべきです。Orphanetスイスポータルは疾病、センター、臨床試験を掲載し、ProRarisは会員団体を代表し、kosek認定センターはその疾病領域で活動する団体を把握しています。3者すべてが患者と家族に開かれています。