Organizzazioni di pazienti per malattie rare in Svizzera

Chi rappresenta le persone interessate in Svizzera?

ProRaris, Alleanza Malattie Rare Svizzera, è stata fondata nel 2010 e rappresenta le organizzazioni di pazienti nel campo delle malattie rare. Accanto ad essa esistono numerose associazioni dedicate a singole malattie, che coprono gruppi molto piccoli con conoscenze molto specifiche.

Questa struttura a due livelli è importante da capire. Una singola associazione di malattia conosce il decorso concreto e i bisogni quotidiani, mentre l'alleanza porta gli interessi comuni nel dibattito sanitario, dove un gruppo di poche decine di persone non avrebbe voce propria.

Quali prestazioni offrono le organizzazioni?

Le prestazioni si collocano dove il sistema sanitario lascia lacune: orientamento dopo la diagnosi, scambio fra persone interessate, informazioni comprensibili sulla malattia e sostegno nelle questioni amministrative, comprese le domande di rimborso e i rapporti con le assicurazioni sociali.

• Consulenza e orientamento dopo la diagnosi.
• Scambio fra persone interessate e familiari.
• Informazioni comprensibili sulla malattia e sulle opzioni terapeutiche.
• Sostegno nelle pratiche con assicuratori e assicurazioni sociali.
• Rappresentanza degli interessi nel dibattito di politica sanitaria.

Il sostegno amministrativo è spesso sottovalutato. In una domanda di garanzia di assunzione dei costi secondo gli art. 71a-71d OAMal il paziente deve fornire documentazione che non ha raccolto lui stesso, e sapere quale documento è realmente necessario abbrevia il percorso.

Cosa si trova sul portale Orphanet?

Orphanet gestisce un portale nazionale svizzero con diagnosi, centri e studi. Il portale collega tre informazioni che altrimenti andrebbero cercate separatamente: cosa è nota della malattia, dove esiste competenza in Svizzera e quali studi sono attualmente in corso.

Le quattro risorse rispondono a domande diverse e non si sostituiscono. Chi cerca se esiste un medicamento con status di farmaco orfano per una malattia consulta l'elenco di Swissmedic; chi cerca dove farsi seguire parte dal portale e dai centri riconosciuti.

Come funziona la collaborazione con gli ospedali?

La collaborazione con ospedali e centri riconosciuti si svolge su tre piani: invio dei pazienti, informazione e partecipazione. I centri indicano le organizzazioni ai pazienti dopo la diagnosi, le organizzazioni segnalano lacune assistenziali e insieme sviluppano materiale informativo comprensibile.

Un elemento concreto è la partecipazione alla progettazione degli studi. Chi convive con una malattia sa quali endpoint sono rilevanti nella vita quotidiana e quali visite sono realisticamente sostenibili, informazione che riduce le interruzioni nel reclutamento.

Il collegamento con la kosek chiude il cerchio. Il riconoscimento dei centri crea interlocutori stabili, e interlocutori stabili rendono possibile una collaborazione continuativa invece di contatti che si esauriscono con il cambio di un singolo medico.

Come possono collaborare correttamente le aziende?

La collaborazione con le organizzazioni di pazienti è utile e legittima, ma richiede regole chiare. Il punto decisivo è la separazione fra sostegno e influenza sui contenuti: un'organizzazione che perde credibilità non è più un interlocutore utile per nessuno, azienda compresa.

1. Chiarire lo scopo della collaborazione e metterlo per scritto.
2. Rendere trasparenti finanziamento e prestazioni reciproche.
3. Escludere l'influenza sui contenuti informativi indipendenti.
4. Rispettare le regole sulla pubblicità dei medicamenti, in particolare per prodotti non omologati.
5. Documentare la collaborazione in modo verificabile anche a posteriori.

Il quarto punto merita attenzione particolare nei farmaci orfani. Nella fase precedente l'omologazione o l'iscrizione nell'elenco delle specialità, affermazioni sull'efficacia sono delicate, perché nessuna autorità svizzera le ha ancora valutate per il mercato interno.

Quale posto occupano questi attori nel sistema?

Le organizzazioni di pazienti non sono autorità e non decidono su omologazione o rimborso. Il loro contributo sta nel rendere visibili esperienze e bisogni che non emergono dai dossier, e nel dare continuità a un percorso assistenziale che coinvolge molti attori diversi.

Nel quadro del concetto nazionale malattie rare, in attuazione dal 2015, questi attori completano le strutture riconosciute dalla kosek. I centri portano la competenza clinica, le organizzazioni la prospettiva delle persone interessate, Orphanet l'accesso strutturato all'informazione.

Per chi pianifica l'ingresso di una terapia in Svizzera ne deriva una conclusione pratica: prendere contatto presto, con obiettivi definiti e senza attese di sostegno promozionale, produce risultati più stabili di un coinvolgimento all'ultimo momento prima del lancio.