Usage compassionnel et autorisation spéciale: art. 9b LPTh, art. 49 OAMéd

Qu'est-ce que l'usage compassionnel en Suisse?

L'art. 9b al. 1 LPTh permet une autorisation à durée limitée d'utiliser des médicaments en dehors d'essais cliniques. Elle vise les patients qui doivent être traités avec un médicament testé avec succès dans des essais cliniques mais pas encore autorisé en Suisse, faute de thérapie autorisée appropriée.

Deux éléments de la définition sont restrictifs: le médicament doit avoir été testé avec succès dans des essais cliniques, et l'utilisation se situe en dehors d'un essai clinique. L'usage compassionnel ne remplace donc pas une étude et n'anticipe pas l'autorisation de mise sur le marché.

Comment le distinguer de l'autorisation et de l'essai clinique?

Trois voies se ressemblent de loin mais répondent à des logiques différentes. L'autorisation, même à durée limitée selon l'art. 9a LPTh, met un médicament sur le marché. L'essai clinique produit des données dans un cadre réglementé. L'usage compassionnel de l'art. 9b al. 1 LPTh permet un traitement individuel hors de ces deux cadres.

La conséquence pratique tient à la documentation. Un traitement mené sous usage compassionnel ne produit pas des données d'étude utilisables comme telles, et il ne dispense pas de conduire le programme d'essais nécessaire à l'autorisation.

Que règle l'importation individuelle selon l'art. 49 OAMéd?

L'art. 49 OAMéd permet aux personnes exerçant une profession médicale habilitées à remettre des médicaments d'importer sans autorisation de petites quantités de médicaments prêts à l'emploi non autorisés en Suisse, lorsque les conditions de l'art. 49 al. 1 à 4 OAMéd sont remplies.

Cette voie n'est pas une autorisation de mise sur le marché et ne crée aucun droit à l'approvisionnement continu. Elle reste liée à un besoin concret et à de petites quantités, ce qui la distingue clairement d'un canal de distribution régulier confié à un titulaire de l'autorisation.

1. Vérifier qu'aucun médicament autorisé approprié n'est disponible pour le patient.
2. Établir que les conditions de l'art. 49 al. 1 à 4 OAMéd sont remplies.
3. Limiter la commande à de petites quantités de médicaments prêts à l'emploi.
4. Informer le patient et documenter l'indication.
5. Tenir le registre exigé par l'art. 49 al. 6 OAMéd.

Quels devoirs incombent au professionnel de santé?

Les personnes exerçant une profession médicale vérifient elles-mêmes que les conditions de l'art. 49 al. 1 à 4 OAMéd sont remplies et tiennent un registre, conformément à l'art. 49 al. 5 et 6 OAMéd. La responsabilité du contrôle ne se délègue donc pas au fournisseur ni au fabricant étranger.

• Vérification propre des conditions légales avant chaque importation.
• Tenue d'un registre des médicaments importés.
• Information du patient sur l'absence d'autorisation en Suisse.
• Documentation de l'indication et du suivi du traitement.

Pour les maladies rares, cela signifie qu'un accès rapide reste possible, mais toujours sous la responsabilité du professionnel qui remet le médicament. L'entreprise peut fournir des informations sur le produit; elle ne se substitue pas à cette vérification.

Comment se règle le financement?

Ni l'usage compassionnel ni l'importation individuelle ne créent une obligation de remboursement. Un médicament non autorisé par Swissmedic peut être pris en charge dans la troisième constellation des art. 71a à 71d OAMal, s'il est importé d'un pays dont le système d'autorisation est reconnu équivalent et s'il y est autorisé pour l'indication.

Ici encore, la prise en charge suppose une garantie spéciale de l'assureur après consultation préalable du médecin-conseil, l'assureur décidant dans les deux semaines suivant le dépôt complet de la demande. Les questions d'accès et de financement doivent donc être traitées en parallèle, non l'une après l'autre.

Qui organise un accès précoce clarifie donc trois points à la fois: la base juridique de l'utilisation, la personne responsable de l'importation et la voie de financement envisagée pour la durée du traitement.

Que planifier avant une demande?

Avant toute demande, il convient d'établir que le médicament a été testé avec succès dans des essais cliniques et qu'aucune thérapie autorisée appropriée n'est disponible. C'est la condition de fond de l'art. 9b al. 1 LPTh, et c'est aussi ce qui distingue l'usage compassionnel d'un accès anticipé général.

Comme l'autorisation est à durée limitée, la planification doit prévoir la suite: soit le médicament obtient une autorisation ordinaire ou à durée limitée, soit le traitement se poursuit selon une autre base. Une transition non planifiée expose les patients à une interruption.

Enfin, la délimitation avec l'autorisation à durée limitée de l'art. 9a LPTh doit rester explicite dans la communication. Qui présente un usage compassionnel comme une autorisation suisse crée une attente juridiquement inexacte, y compris à l'égard des assureurs et des équipes soignantes.