Uso compassionevole e autorizzazione speciale in Svizzera
L'uso compassionevole consente l'impiego di medicamenti fuori da sperimentazioni cliniche prima dell'omologazione. Accanto a esso l'art. 49 OM regola l'importazione individuale di piccole quantità da parte di operatori sanitari autorizzati a dispensare medicamenti.
Che cos'è l'uso compassionevole in Svizzera?
L'art. 9b cpv. 1 LATer prevede un'autorizzazione a tempo determinato per l'impiego di medicamenti al di fuori di sperimentazioni cliniche. Si rivolge a pazienti che devono essere trattati con un medicamento sperimentato con successo in studi clinici ma non ancora omologato in Svizzera.
Due elementi della formulazione contano nella pratica. L'autorizzazione è a tempo determinato, quindi non è un permesso permanente. E presuppone dati clinici positivi già esistenti, non una semplice attesa plausibile di beneficio.
Come si distingue da omologazione e sperimentazione clinica?
Le tre vie hanno scopi diversi. La sperimentazione clinica genera dati secondo un protocollo, l'omologazione attesta qualità, sicurezza ed efficacia per un impiego generale, l'uso compassionevole copre il singolo caso nell'intervallo fra i due, senza produrre dati di studio né un'omologazione.
| Via | Base legale | Scopo principale |
|---|---|---|
| Sperimentazione clinica | Legislazione sulla ricerca umana e LATer | Generare dati secondo un protocollo |
| Uso compassionevole | Art. 9b cpv. 1 LATer | Trattamento nel singolo caso prima dell'omologazione |
| Omologazione a tempo determinato | Art. 9a LATer, art. 18 OOSM | Omologazione con oneri quando manca un'alternativa equivalente |
| Importazione individuale | Art. 49 OM | Piccole quantità importate da operatori sanitari |
La delimitazione è rilevante anche per la comunicazione. Un impiego nell'uso compassionevole non consente affermazioni promozionali sull'efficacia, perché nessuna autorità ha valutato l'indicazione per il mercato svizzero in quel momento.
Cosa disciplina l'importazione individuale secondo l'art. 49 OM?
Secondo l'art. 49 OM (RS 812.212.1) gli operatori sanitari autorizzati a dispensare medicamenti possono importare senza autorizzazione piccole quantità di medicamenti pronti all'uso non omologati in Svizzera, se sono adempiute le condizioni dell'art. 49 cpv. 1-4. L'importazione resta legata al singolo caso di trattamento.
Le condizioni non sono facoltative e la loro verifica non è delegabile al fornitore. L'operatore sanitario deve verificare che siano adempiute e tenere un registro delle importazioni, secondo l'art. 49 cpv. 5 e 6 OM.
- Verificare se il medicamento necessario esiste in forma omologata in Svizzera.
- Verificare le condizioni dell'art. 49 cpv. 1-4 OM per il caso concreto.
- Limitare la quantità a quanto necessario per il trattamento previsto.
- Documentare l'importazione nel registro secondo l'art. 49 cpv. 5 e 6 OM.
- Chiarire il rimborso con l'assicuratore prima dell'inizio del trattamento.
Quali obblighi ha l'operatore sanitario?
La responsabilità resta presso chi importa e prescrive. L'operatore sanitario verifica l'adempimento delle condizioni, documenta l'importazione e risponde dell'informazione del paziente sullo stato non omologato del medicamento e sulle incertezze che ne derivano.
- Verifica documentata delle condizioni dell'art. 49 cpv. 1-4 OM.
- Registro delle importazioni secondo l'art. 49 cpv. 5 e 6 OM.
- Informazione del paziente sullo stato del medicamento e sulle alternative.
- Sorveglianza del decorso e documentazione degli effetti indesiderati.
Negli ospedali questi obblighi vengono di regola assolti dalla farmacia d'ospedale, che tiene il registro e coordina la verifica con il medico curante. Una procedura interna scritta riduce il rischio che la documentazione sia ricostruita solo in occasione di un'ispezione.
Come si regola il finanziamento?
L'accesso al medicamento e il suo finanziamento sono due questioni separate. Un'autorizzazione secondo l'art. 9b cpv. 1 LATer o un'importazione lecita secondo l'art. 49 OM non comportano di per sé alcun obbligo di rimborso da parte dell'assicurazione obbligatoria delle cure.
Il rimborso segue gli art. 71a-71d OAMal. Rilevante è in particolare la costellazione dei medicamenti non omologati da Swissmedic ma importati da un Paese il cui sistema di omologazione è riconosciuto equivalente e in cui il medicamento è omologato per l'indicazione.
Anche qui l'assunzione dei costi richiede una garanzia speciale dell'assicuratore dopo consultazione del medico di fiducia, con decisione entro due settimane dalla presentazione completa della domanda. Chiarire il finanziamento prima dell'inizio del trattamento evita costi rimasti scoperti.
Cosa pianificare prima di una richiesta?
Prima di una richiesta vale la pena chiarire tre punti: se esiste un'alternativa omologata in Svizzera, quale via giuridica corrisponde effettivamente al caso e chi assume i costi. Le tre risposte determinano l'onere amministrativo più della scelta del fornitore.
Per le aziende si aggiunge una domanda strategica. Un programma di uso compassionevole esteso può ritardare il reclutamento in studi ancora in corso e va coordinato con il piano di sviluppo, perché le due vie attingono alla stessa popolazione di pazienti.
Per ospedali e medici curanti conta invece la tracciabilità. Diagnosi, terapie precedenti, motivazione della scelta e informazione del paziente dovrebbero essere documentate nel momento della decisione, non ricostruite mesi dopo per una domanda di garanzia.
Domande frequenti
Cosa disciplina l'art. 9b cpv. 1 LATer?
Prevede un'autorizzazione a tempo determinato per l'impiego di medicamenti al di fuori di sperimentazioni cliniche, per pazienti che devono essere trattati con un medicamento sperimentato con successo in studi clinici ma non ancora omologato in Svizzera.
L'uso compassionevole è un'omologazione?
No. È un'autorizzazione a tempo determinato per il singolo caso e non crea un'omologazione svizzera. L'omologazione a tempo determinato dell'art. 9a LATer è invece una vera omologazione, con titolare, informazione sul medicamento e obblighi di farmacovigilanza.
Chi può importare medicamenti non omologati?
Secondo l'art. 49 OM gli operatori sanitari autorizzati a dispensare medicamenti possono importare senza autorizzazione piccole quantità di medicamenti pronti all'uso non omologati in Svizzera, se sono adempiute le condizioni dell'art. 49 cpv. 1-4 OM.
Serve un registro delle importazioni?
Sì. Secondo l'art. 49 cpv. 5 e 6 OM l'operatore sanitario deve verificare l'adempimento delle condizioni e tenere un registro delle importazioni. Negli ospedali questo compito è di regola assolto dalla farmacia d'ospedale.
L'assicurazione paga un medicamento nell'uso compassionevole?
Non automaticamente. Il rimborso segue gli art. 71a-71d OAMal e richiede una garanzia speciale dell'assicuratore dopo consultazione del medico di fiducia. L'assicuratore decide entro due settimane dalla presentazione completa della domanda.