Compassionate Use und Sonderbewilligung: Art. 9b HMG, Art. 49 AMBV

Was ist Compassionate Use in der Schweiz?

Art. 9b Abs. 1 HMG erlaubt eine befristete Bewilligung zur Anwendung eines Arzneimittels ausserhalb klinischer Versuche. Adressiert sind Patientinnen und Patienten, die mit einem in klinischen Versuchen erfolgreich geprüften, aber in der Schweiz noch nicht zugelassenen Arzneimittel behandelt werden sollen, weil eine geeignete zugelassene Therapie fehlt.

Zwei Elemente der Definition sind einschränkend: Das Arzneimittel muss in klinischen Versuchen erfolgreich geprüft worden sein, und die Anwendung liegt ausserhalb eines klinischen Versuchs. Compassionate Use ist damit weder ein Ersatz für eine Studie noch ein Vorgriff auf die Zulassung.

Wie grenzt sich Compassionate Use von Zulassung und Studie ab?

Die Zulassung ist der reguläre Marktzugang, der klinische Versuch dient der Datengewinnung, und Compassionate Use nach Art. 9b Abs. 1 HMG ermöglicht eine Behandlung, wo beide Wege nicht offenstehen. Alle drei folgen eigenen Regeln, richten sich an unterschiedliche Verantwortliche und schaffen unterschiedliche Pflichten.

Wichtig für die Kommunikation mit Behandlungsteams: Eine Bewilligung nach Art. 9b Abs. 1 HMG begründet keine Zulassung, eröffnet keinen Listenpreis und ersetzt keine Kostengutsprache. Die Vergütung folgt separat den Regeln von Art. 71a-71d KVV.

Was gilt beim Einzelimport nach Art. 49 AMBV?

Art. 49 AMBV erlaubt Medizinalpersonen mit Abgabeberechtigung, kleine Mengen verwendungsfertiger, in der Schweiz nicht zugelassener Arzneimittel ohne Bewilligung einzuführen, sofern die Voraussetzungen von Art. 49 Abs. 1-4 AMBV erfüllt sind. Der Einzelimport ist damit kein Grosshandel und keine Versorgungslösung für Kollektive.

Die Begriffe kleine Mengen und verwendungsfertig begrenzen den Anwendungsbereich. Wer regelmässig grössere Mengen benötigt, bewegt sich nicht mehr im Einzelimport, sondern braucht die entsprechenden Bewilligungen nach der AMBV.

• Berechtigt sind Medizinalpersonen mit Abgabeberechtigung.
• Nur kleine Mengen verwendungsfertiger Arzneimittel.
• Nur Arzneimittel, die in der Schweiz nicht zugelassen sind.
• Voraussetzungen von Art. 49 Abs. 1-4 AMBV müssen erfüllt sein.

Welche Verantwortung trägt die Medizinalperson?

Nach Art. 49 Abs. 5 und 6 AMBV prüft die Medizinalperson die Voraussetzungen des Einzelimports selbst und führt Aufzeichnungen darüber. Die Verantwortung liegt damit nicht bei einer Behörde, die vorab bewilligt, sondern bei der importierenden Person mit Abgabeberechtigung, die auch die Aufklärung der Patientin oder des Patienten sicherstellt.

Praktisch bedeutet das eine Dokumentationspflicht, die im Nachhinein nachvollziehbar sein muss: welches Arzneimittel, für welche Patientin oder welchen Patienten, in welcher Menge, auf welcher Grundlage. Diese Aufzeichnungen sind die Grundlage jeder späteren Überprüfung.

1. Prüfen, ob das Arzneimittel in der Schweiz zugelassen ist.
2. Voraussetzungen nach Art. 49 Abs. 1-4 AMBV prüfen.
3. Menge auf den Einzelfall begrenzen.
4. Patientin oder Patient über den Zulassungsstatus aufklären.
5. Aufzeichnungen nach Art. 49 Abs. 6 AMBV führen.

Wie hängt der Zugang mit der Vergütung zusammen?

Zugang und Vergütung sind zwei getrennte Fragen, die von unterschiedlichen Stellen entschieden werden. Ein über Compassionate Use oder Einzelimport verfügbares Arzneimittel ist nicht automatisch vergütet. Die Kostenübernahme richtet sich nach der Spezialitätenliste des BAG oder, ausserhalb davon, nach Art. 71a-71d KVV.

Für ein von Swissmedic nicht zugelassenes, aber aus einem Land mit gleichwertig anerkanntem Zulassungssystem importiertes Arzneimittel greift die dritte Konstellation der Einzelfallvergütung, wenn es dort für die betreffende Indikation zugelassen ist. Nötig sind eine besondere Gutsprache des Versicherers und die vorherige Konsultation des Vertrauensarztes.

Behandlungsteams sollten die Kostenfrage deshalb parallel zur Beschaffung klären und nicht erst nach Therapiebeginn. Der Versicherer entscheidet innerhalb von zwei Wochen ab dem vollständigen Kostengutsprachegesuch.

Was heisst das für Zulassungsinhaberinnen?

Unternehmen, deren Arzneimittel in der Schweiz noch nicht zugelassen ist, werden regelmässig mit Anfragen aus Spitälern konfrontiert. Eine klare interne Regel, welche Anfragen über Art. 9b Abs. 1 HMG und welche über Art. 49 AMBV laufen, verhindert Zusagen, die rechtlich nicht tragen.

Zwei Punkte gehören in jede Antwort an Behandlungsteams: die korrekte Rechtsgrundlage und die Klarstellung, dass die Vergütung separat zu klären ist. Beides schützt vor Missverständnissen, wenn später eine Kostengutsprache abgelehnt wird.

Wer eine Zulassung anstrebt, sollte zudem prüfen, ob eine befristete Zulassung nach Art. 9a HMG der geeignetere Weg ist. Sie bringt den regulären Marktzugang mit Auflagen, statt einen dauerhaften Behelf über Einzelfalllösungen zu etablieren.

Dokumentation lohnt sich auch auf Unternehmensseite. Wer festhält, welche Anfrage über welche Rechtsgrundlage beantwortet wurde, kann später belegen, dass keine unzulässige Bewerbung eines nicht zugelassenen Arzneimittels stattgefunden hat. Diese Trennung zwischen Auskunft auf Anfrage und aktiver Bewerbung ist der kritische Punkt in der Kommunikation vor der Zulassung.