スイスにおけるコンパッショネートユースおよびArt. 49 MPLOに基づく個別輸入

スイス法におけるコンパッショネートユースの対象

スイスにおけるコンパッショネートユースは、治療薬法Art. 9b para. 1に基づき付与される、臨床試験外で医薬品を使用するための一時承認です。臨床試験で良好な試験結果が得られているものの、まだ承認されていない製品によって治療されている患者を対象とします。

この文言は計画上重要です。この制度は、良好な結果を生み出した臨床試験プログラムを前提とするため、試験終了から承認決定までの橋渡しであり、いずれかの代替ではありません。

Art. 49 MPLOに基づく個別輸入

2つ目であり、はるかに頻繁に用いられる制度が個別輸入です。医薬品許可令Art. 49に基づき、調剤権限を有する医療従事者は、Art. 49 paras. 1 to 4 MPLOの条件が満たされる場合、許可を取得せずに、スイスで承認されていない使用可能な医薬品を少量輸入できます。

• 輸入者は、調剤権限を有する医療従事者でなければなりません。
• 対象となるのは、使用可能な医薬品の少量のみです。
• 製品はスイスで承認されていないものでなければなりません。
• Art. 49 paras. 1 to 4 MPLOの条件が満たされる場合、輸入許可は必要ありません。

この制度は、臨床医の目の前にいる単一の患者のために設けられたものであり、供給のためのものではありません。数量は定義上少量であるため、患者集団に継続的に製品が必要な場合、個別輸入を承認の代替とすることはできません。

専門職自身の責任

個別輸入では、責任が輸入する専門職に移ります。依拠できる当局の決定がないため、専門職は要件が満たされていることを確認し、Art. 49 paras. 5 and 6 MPLOに定められているとおり記録を保存しなければなりません。文書化は輸入後の付随的作業ではなく、輸入の法的根拠の一部です。

1. 承認された代替品があるため輸入が不要となっていないこと、ならびに事案がArt. 49 MPLOの適用範囲に入ることを確認します。
2. Art. 49 para. 5 MPLOが求めるとおり、Art. 49 paras. 1 to 4 MPLOの条件が満たされていることを確認します。
3. 使用可能な医薬品を少量輸入します。
4. Art. 49 para. 6 MPLOが求めるとおり、輸入記録を保存します。
5. 該当する場合、Art. 71aから71d KVVに基づく費用承認申請を通じて、償還を別途処理します。

Art. 49 para. 6 MPLOに基づく記録があることで、輸入後に輸入の正当性を立証できます。記録には製品、数量および患者の状況が記載され、Art. 49 paras. 1 to 4 MPLOの条件が事前に確認されたことを示す唯一の証拠となります。

臨床試験および承認との境界

3つの制度は異なる問題に答えるものであり、混同すべきではありません。臨床試験は、プロトコルに基づいてデータを創出します。Art. 9b para. 1 TPAに基づくコンパッショネートユースは、試験で良好な結果が得られているもののまだ承認されていない製品について、試験外で治療を継続することを可能にします。通常承認または一時承認は、製品をスイスで市場に出すことを可能にします。

• 臨床試験：試験固有の承認を伴う、プロトコルに基づくデータ創出。
• Art. 9b para. 1 TPAに基づくコンパッショネートユース：試験で良好な結果が得られているもののまだ承認されていない製品について、試験外で一時的に使用すること。
• Art. 49 MPLOに基づく個別輸入：専門職が自らの責任で輸入する、承認されていない使用可能な医薬品の少量。
• Art. 9a TPAに基づく一時承認：累積的な基準に照らして評価される、条件付きかつ限られた期間の承認。

制度を混同すると、回避可能なリスクが生じます。Art. 49 MPLOに基づき供給される製品は試験薬ではなく、臨床試験終了後の治療継続は、試験プロトコルではなくArt. 9b para. 1 TPAに関する問題です。

これらの制度と償還の関係

アクセスと支払いは別個に決定されます。コンパッショネートユースも個別輸入も、強制医療保険に対する償還請求権を発生させません。スペシャリティリスト外の償還はArt. 71aから71d KVVに基づき、保険者が医療顧問に事前相談した上で特別承認した場合にのみ費用が負担されます。

さらに、いずれの制度も市場を創出しません。いずれの制度も、スイスでの承認、3つの公用語による製品情報、または強制医療保険に対する請求権を成立させないため、承認戦略の必要性をなくすものではありません。

承認されていない製品について該当するのは3つ目の類型です。すなわち、Swissmedicが承認制度を同等と認める国から輸入され、当該適応症についてその国で承認されているものの、Swissmedicでは承認されていない医薬品です。保険者は、費用承認の完全な申請を受領してから2週間以内に決定します。

企業および病院にとっての実務上の帰結

企業にとって、これらの制度は市場でも承認戦略の代替でもありません。病院にとっては、文書化義務を伴う規制上の例外です。どちらの側にとっても、要件を確認する者、記録を保存する者および費用承認申請を準備する者を事前に決めておくことが有益です。

• 初回使用前に、Art. 9b para. 1 TPA、Art. 49 MPLOまたはArt. 9a TPAに基づく一時承認のいずれの制度が適用されるかを明確にします。
• Art. 49 paras. 5 and 6 MPLOの確認および記録保存義務を、特定の担当者に割り当てます。
• 治療開始後ではなく、並行して費用承認申請の臨床的根拠を準備します。
• スイスで承認された代替品が利用可能になったかどうかを追跡します。これは分析を変えるためです。

企業については、さらに尊重すべき境界があります。スイスで承認されていない製品に関する情報は販促資料ではなく、コンパッショネートユースまたは個別輸入に関するコミュニケーションは、先回りしたものではなく、事実に基づき質問に対応するものにとどめるべきです。