スイスにおけるオーファンドラッグの価格設定：外国価格比較および治療上の比較
償還対象医薬品の価格は、連邦公衆衛生局が有効性、適切性および費用対効果を審査する際に決定します。費用対効果は、外国価格比較および治療上の比較に基づきますが、いずれもオーファンドラッグにとっては難しいものです。
価格を決める者とその根拠
価格設定は、別個の交渉ではなく、リスト収載の決定の一部です。連邦公衆衛生局は、スペシャリティリストへの収載について医薬品を審査する際、有効性、適切性および費用対効果を評価します。費用対効果は、外国価格比較および治療上の比較という2つの手段を通じて検討されます。
したがって、価格決定は承認とは異なる当局が担います。Swissmedicは治療薬法に基づき品質、安全性および有効性を評価する一方、収載目的の有効性、適切性および費用対効果は、健康保険令に基づき連邦公衆衛生局が評価します。
外国価格比較
外国価格比較では、スイスの価格を参照国における同一製品の価格と比較します。既に存在する価格を基礎とするため、2つの手段のうちより機械的なものです。しかし、世界的な発売順序の早い段階でスイスに発売された製品の場合、比較できる外国価格がほとんど、または全く存在しない可能性があります。
希少疾病用医薬品は、その空白の影響を他の多くの製品より大きく受けます。小規模市場では同時に発売されないことが多く、数十人のスイス人患者を対象とする製品が、比較対象国よりかなり前または後にスイスに到達する可能性があります。その結果、この手段の根拠は薄くなります。
したがって、発売順序は価格に直接的な影響を及ぼします。比較対象国より先にスイスで収載する企業は、当局が利用できる根拠基盤を変えることになり、これは単なる運用上の判断ではなく、戦略的な決定です。
治療上の比較と、希少疾病用医薬品にとってそれが難しい理由
治療上の比較では、スイスですでに償還されている治療上の代替品に対して製品を位置付けます。希少疾病用医薬品では、多くの希少疾患に承認された治療法がなかったため、比較対象となる治療法自体が存在しないことがよくあります。この不在により、治療上の比較は困難になり、外国価格比較の比重が高まります。
- 確立された比較対象がない：同じ適応症に対する償還対象治療が存在しない場合があります。
- 間接的な比較対象：代替品は、作用機序、対象集団または投与方法が異なる可能性があります。
- 小規模なエビデンス基盤：希少疾患の試験データは、少数の患者数に基づいています。
- 帰結：外国価格比較および交渉による価格モデルへの依存が高まります。
比較対象が存在しないことを文書化することは、申請資料の一部です。適応症に対する償還対象治療が存在しない場合は、推測に委ねず、その旨を記載し、根拠を示すべきです。そうしなければ、実際には対応していない治療法との比較になってしまうためです。
公定価格の構成
患者または保険者が目にする価格は、製造販売業者が受け取る価格ではありません。公定価格は、工場出荷価格、流通マージンおよび付加価値税で構成されます。3つの構成要素のうち1つだけを引用して負担可能性を議論すると、議論がかみ合わなくなるため、この区別を明確にしておく価値があります。
| 構成要素 | 対象範囲 |
|---|---|
| 工場出荷価格 | 製造販売承認取得者に帰属する価格。 |
| 流通マージン | スイス国内の流通に帰属する部分。 |
| 付加価値税 | 公定価格に到達するために上乗せされる税。 |
製造販売承認取得者に帰属するのは工場出荷価格だけです。したがって、スイスの公定価格と外国の工場出荷価格を比較するコミュニケーションは、異なる数量を比較しており、希少疾病用医薬品の費用をめぐる議論で繰り返し混乱の原因となっています。
返金を伴う価格モデル
2つの比較手段によって価格を決定できない場合、希少疾病用医薬品では返金を伴う価格モデルが一般的です。収載価格は維持されたまま、金額の一部が返金されるため、適切な水準に不確実性がある場合でも収載を進めることができます。このような取り決めは、スイスの希少疾病用医薬品をめぐる環境の標準的な特徴です。
これらは交渉の形も変えます。単一の数字について最後まで争うのではなく、当事者は収載価格と、それを修正する仕組みを併せて合意します。治療上の比較に利用できる比較対象がない場合には、こちらの方が合意に達しやすくなります。
製造販売承認取得者にとっての実務上の意味は、公表された公定価格と実効純価格が異なる可能性があるということです。社内予測では、収載価格を収益として扱うのではなく、両者を区別すべきです。
収載戦略にとっての意味
希少疾病用医薬品の価格申請資料は、主として比較可能性に関する主張です。申請者は、治療上の代替品が何であるか、またはなぜ存在しないのかを説明し、外国価格比較を利用可能なものにしなければなりません。承認申請資料と並行してこの主張を準備することで、承認と償還の間に空白が生じるのを避けられます。
- 適応症についてスイスで償還されている治療上の代替品を整理し、存在しない場合はその不在を文書化します。
- 同じ製品について入手可能な外国価格を集め、発売順序によって比較が制限される箇所を記録します。
- 公定価格を単一の数値としてではなく、工場出荷価格＋流通マージン＋付加価値税としてモデル化します。
- 比較手段によって水準が未確定となる場合に備え、返金を伴う価格モデルを準備します。
- 収載が存在しない期間について、Art. 71a to 71d KVV に基づく個別症例ルートを視野に入れておきます。
患者数が非常に少ない製品にとって、これらの手順はいずれも形式的なものではありません。申請資料は、2つの標準的な手段だけでは生み出せない比較可能性に関する主張を構築しなければならないため、価格設定作業は承認決定よりかなり前に始まります。
よくある質問
費用対効果を決定する2つの手段は何ですか？
外国価格比較は、同じ製品の外国価格に対してスイスの価格を設定し、治療上の比較は、スイスの治療上の代替品に対して製品を位置付けます。連邦保健庁 は、収載を決定する際、有効性および適切性と併せて費用対効果を審査します。
希少疾病用医薬品では、なぜ治療上の比較が問題になるのですか？
比較対象となる治療法が存在しないことが多いためです。多くの希少疾患には承認された治療法がなかったため、スイスで比較できる償還対象治療がありません。この不在により、治療上の比較は困難になり、外国価格比較および交渉による価格モデルの比重が高まります。
公定価格は何で構成されますか？
工場出荷価格、流通マージンおよび付加価値税です。製造販売承認取得者に帰属するのは工場出荷価格だけであるため、公定価格に基づく収益予測は、取得者が受け取る金額を過大評価します。
返金を伴う価格モデルは希少疾病用医薬品で一般的ですか？
はい。外国価格比較と治療上の比較によって適切な水準を決定できない場合、返金を伴う価格モデルが一般的です。収載価格は公表されたまま、金額の一部が返金されるため、残る不確実性があっても収載を進めることができます。
希少疾病用医薬品のステータスは価格に影響しますか？
希少疾病用医薬品のステータスは Swissmedic の手段であり、価格設定ではなく承認に関するものです。価格設定は、健康保険令 に基づく収載手続において 連邦保健庁 が担います。ステータスが変えるのは承認のルートと時期であり、価格設定基準ではありません。