Preisbildung bei Orphan Drugs in der Schweiz

Nach welchen Kriterien entscheidet das BAG?

Für die Aufnahme in die Spezialitätenliste prüft das Bundesamt für Gesundheit Wirksamkeit, Zweckmässigkeit und Wirtschaftlichkeit. Die Wirtschaftlichkeit beurteilt es über zwei Instrumente: den Auslandpreisvergleich und den therapeutischen Quervergleich. Erst aus dieser Beurteilung folgt der Preis, der anschliessend in der Spezialitätenliste publiziert wird und für die Vergütung gilt.

Die drei Kriterien sind kumulativ zu verstehen: Ein wirksames und zweckmässiges Arzneimittel wird nicht aufgenommen, wenn der verlangte Preis als unwirtschaftlich beurteilt wird. Die Preisverhandlung ist deshalb Teil des Aufnahmeverfahrens und nicht ein nachgelagerter Schritt.

Für Orphan Drugs bedeutet das eine doppelte Beweisführung mit derselben, oft schmalen Datenbasis. Dieselben Studien, die im Zulassungsverfahren die Wirksamkeit belegen, tragen im Aufnahmeverfahren die Argumentation zum Nutzen und damit zum Preis. Wer diese beiden Verfahren getrennt vorbereitet, verliert Zeit und Kohärenz in der Darstellung.

Wie funktioniert der Auslandpreisvergleich?

Der Auslandpreisvergleich stellt den Preis des Arzneimittels den Preisen in Referenzländern gegenüber. Er ist bei seltenen Krankheiten das robustere der beiden Instrumente, weil er nicht auf eine vergleichbare Therapie in der Schweiz angewiesen ist, sondern auf dasselbe Arzneimittel in anderen Märkten und damit auf eine direkte Bezugsgrösse.

Bei Orphan Drugs hat der Vergleich dennoch Grenzen. Ist ein Arzneimittel in wenigen Märkten eingeführt, ist die Vergleichsbasis schmal. Zudem spiegeln publizierte Auslandpreise nicht zwingend die effektiv bezahlten Preise, weil in mehreren Märkten Rückerstattungen vereinbart werden.

Für die Planung heisst das: Die Reihenfolge der Markteinführungen wirkt auf die späteren Schweizer Preisgespräche. Eine früh gesetzte Preisreferenz in einem Nachbarmarkt bleibt im Verfahren sichtbar.

Warum ist der therapeutische Quervergleich bei Orphan Drugs schwierig?

Der therapeutische Quervergleich setzt Arzneimittel mit vergleichbarer Indikation und vergleichbarem Nutzen zueinander in Beziehung. Bei Orphan Drugs fehlen oft Vergleichstherapien, weil für die Krankheit zuvor keine zugelassene Behandlung bestand. Damit fehlt dem Instrument die Bezugsgrösse, und die Wirtschaftlichkeitsbeurteilung stützt sich stärker auf den Auslandpreisvergleich.

Wo kein Vergleichsarzneimittel existiert, gewinnt der Auslandpreisvergleich an Gewicht, und die Diskussion verschiebt sich auf die Frage, welcher Nutzen den verlangten Preis rechtfertigt. Diese Diskussion wird mit derselben Evidenz geführt, die bereits im Zulassungsdossier lag.

Wie setzt sich der Publikumspreis zusammen?

Der Publikumspreis besteht aus dem Fabrikabgabepreis, dem Vertriebsanteil und der Mehrwertsteuer. Diese Struktur ist für das Verständnis von Preisdiskussionen zentral, weil die Beurteilung und die Verhandlung am Fabrikabgabepreis ansetzen, während sich die öffentliche Wahrnehmung und die Rechnung an die Versicherten am Publikumspreis orientieren.

Für Orphan Drugs mit hohem Fabrikabgabepreis fällt der Vertriebsanteil relativ weniger ins Gewicht als bei günstigen Arzneimitteln. Die inhaltliche Auseinandersetzung im Verfahren betrifft deshalb fast ausschliesslich den Fabrikabgabepreis.

Welche Rolle spielen Preismodelle?

Bei Orphan Drugs sind Preismodelle mit Rückerstattungen verbreitet. Sie erlauben es, einen Listenpreis zu führen und gleichzeitig die effektive Belastung über Rückzahlungen zu begrenzen. Damit wird eine Aufnahme in die Spezialitätenliste auch dann möglich, wenn der Nutzen bei kleiner Datenbasis noch mit Unsicherheit behaftet ist.

Die Kehrseite ist Intransparenz: Wenn der Listenpreis nicht dem effektiv bezahlten Preis entspricht, verliert der Auslandpreisvergleich an Aussagekraft, und zwar in allen beteiligten Ländern. Diese Dynamik ist ein struktureller Bestandteil der Preisbildung für seltene Krankheiten.

• Verhandelt wird am Fabrikabgabepreis, nicht am Publikumspreis.
• Rückerstattungen begrenzen die effektive Belastung bei unverändertem Listenpreis.
• Fehlende Vergleichstherapien verschieben das Gewicht auf den Auslandpreisvergleich.
• Publizierte Auslandpreise sind nicht zwingend die effektiv bezahlten Preise.

Was gilt, solange kein SL-Preis besteht?

Bis zur Aufnahme in die Spezialitätenliste besteht kein Listenpreis, an dem sich Kostenträger orientieren könnten. Die Vergütung läuft in dieser Phase über den Einzelfall nach Art. 71a-71d KVV, mit besonderer Gutsprache des Versicherers und vorheriger Konsultation des Vertrauensarztes, jeweils bezogen auf eine einzelne Behandlung.

Für die Preisstrategie ist diese Phase nicht neutral: Die im Einzelfall vereinbarten Konditionen prägen die Erwartungen der Kostenträger und damit die Ausgangslage des späteren Aufnahmeverfahrens. Wer die Einzelfallphase ohne Preislogik führt, verhandelt später aus schwächerer Position.

Empfehlenswert ist deshalb eine Preislogik, die von Beginn an für beide Wege trägt: für die Einzelfallvergütung und für die angestrebte Aufnahme in die Spezialitätenliste.

Zu berücksichtigen ist schliesslich die Revision von KVV und KLV vom 22. September 2023, in Kraft seit dem 1. Januar 2024 und ergänzt per 1. September 2024. Sie zielt unter anderem auf eine einheitliche Wirtschaftlichkeitsbeurteilung im Einzelfall und erhöht damit die Erwartung, dass Preisargumente über Fälle hinweg konsistent sind.