Formazione dei prezzi dei farmaci orfani nell'elenco delle specialità
Per l'iscrizione nell'elenco delle specialità l'UFSP esamina efficacia, appropriatezza ed economicità. L'economicità si valuta con il confronto con i prezzi praticati all'estero e il confronto terapeutico trasversale, difficile quando mancano terapie di confronto.
Quali criteri applica l'UFSP?
L'Ufficio federale della sanità pubblica esamina efficacia, appropriatezza ed economicità di un medicamento candidato all'elenco delle specialità. L'economicità viene valutata mediante due strumenti: il confronto con i prezzi praticati all'estero e il confronto terapeutico trasversale, applicati insieme e non in alternativa.
Per i farmaci orfani i tre criteri si comportano in modo diverso. Efficacia e appropriatezza si basano sul dossier di omologazione, mentre l'economicità dipende da informazioni esterne, cioè da prezzi esteri e terapie di confronto che in una malattia rara possono semplicemente non esistere.
Come si compone il prezzo al pubblico?
Il prezzo al pubblico comprende tre componenti: il prezzo di fabbrica per la consegna, la parte propria alla distribuzione e l'imposta sul valore aggiunto. Chi discute un prezzo dovrebbe quindi indicare sempre quale delle tre grandezze intende, perché il confronto fra livelli diversi porta a conclusioni errate.
| Componente | Contenuto |
|---|---|
| Prezzo di fabbrica per la consegna | Ricavo della titolare dell'omologazione alla consegna |
| Parte propria alla distribuzione | Remunerazione delle prestazioni logistiche e di dispensazione |
| Imposta sul valore aggiunto | Imposta applicata sul prezzo |
Nei farmaci orfani questa struttura ha un effetto pratico. Con prezzi di fabbrica elevati la parte di distribuzione non cresce in proporzione al valore della confezione, il che influisce sull'interesse dei canali di distribuzione e va considerato nella scelta del modello logistico.
Come funziona il confronto con i prezzi praticati all'estero?
Il confronto con i prezzi praticati all'estero mette il medicamento a confronto con il proprio prezzo nei Paesi di riferimento. Presuppone quindi che il medicamento sia già in commercio altrove e che i prezzi siano confrontabili, condizione che nei farmaci orfani non è sempre soddisfatta al momento della domanda.
Da qui derivano due conseguenze di pianificazione. La sequenza dei lanci in Europa incide sul confronto svizzero, e un lancio svizzero molto precoce può privare il confronto di riferimenti utilizzabili. La strategia dei prezzi internazionale e quella svizzera non sono quindi indipendenti.
Il confronto fa riferimento a un livello di prezzo definito e non al prezzo effettivamente incassato. Sconti confidenziali all'estero non compaiono nel confronto, il che spiega perché i prezzi di listino esteri restino determinanti anche quando i prezzi effettivi sono inferiori.
Perché il confronto terapeutico trasversale è difficile?
Il confronto terapeutico trasversale misura il medicamento rispetto ad altre terapie della stessa indicazione. Per i farmaci orfani mancano spesso terapie di confronto, il che rende difficile questo confronto: senza comparatore stabilito non esiste un punto di riferimento naturale per il prezzo.
Nella pratica questo sposta il peso dell'argomentazione sul confronto con i prezzi praticati all'estero e sulla descrizione del beneficio terapeutico. Chi presenta una domanda dovrebbe documentare in modo esplicito perché nessuna terapia disponibile è un comparatore adeguato, invece di lasciare aperta la questione.
- Indicazione delle terapie esaminate e motivi dell'esclusione come comparatore.
- Delimitazione rispetto a terapie sintomatiche o di supporto.
- Descrizione del beneficio terapeutico nella popolazione bersaglio concreta.
- Trasparenza sulle incertezze dei dati in una popolazione piccola.
Quale ruolo svolgono i modelli di prezzo?
Nei farmaci orfani i modelli di prezzo con restituzioni sono diffusi. Permettono di conciliare un prezzo pubblicato con un livello effettivo negoziato, in particolare quando il confronto terapeutico trasversale non fornisce un riferimento e l'incertezza sui dati resta elevata dopo l'omologazione.
Il rovescio della medaglia è la complessità amministrativa. Le restituzioni richiedono regole di calcolo, dati di consumo e controlli, e vanno gestite nel tempo da entrambe le parti. Chi non prevede questo onere lo scopre al primo periodo di conteggio.
- Definire la base di calcolo e i dati necessari alla restituzione.
- Concordare i periodi di conteggio e le responsabilità.
- Stabilire come vengono trattati i cambiamenti di indicazione o di limitazione.
- Prevedere la documentazione necessaria per verifiche successive.
Che legame c'è con il rimborso nel singolo caso?
Finché un medicamento non è iscritto nell'elenco delle specialità, il rimborso passa dagli art. 71a-71d OAMal con garanzia speciale dell'assicuratore. Il livello di prezzo discusso in quei singoli casi non è privo di conseguenze per la successiva domanda di ammissione.
La revisione di OAMal e OPre in vigore dal 1 gennaio 2024, con adeguamenti dal 1 settembre 2024, mira fra l'altro a una valutazione uniforme dell'economicità nel singolo caso. Questo riduce lo spazio per condizioni molto diverse da assicuratore a assicuratore.
Per la pianificazione conviene quindi trattare fase del singolo caso e domanda di ammissione come un unico percorso. Condizioni concordate presto, documentate e coerenti facilitano la discussione successiva con l'UFSP più di un livello di prezzo iniziale elevato ma difficile da sostenere.
Domande frequenti
Quali criteri decidono l'iscrizione nell'elenco delle specialità?
Efficacia, appropriatezza ed economicità. L'UFSP valuta l'economicità mediante il confronto con i prezzi praticati all'estero e il confronto terapeutico trasversale. I tre criteri vanno adempiuti insieme, non in alternativa.
Di quali componenti è formato il prezzo al pubblico?
Del prezzo di fabbrica per la consegna, della parte propria alla distribuzione e dell'imposta sul valore aggiunto. Nel discutere un prezzo conviene indicare sempre quale livello si intende, perché il confronto fra livelli diversi induce in errore.
Perché il confronto terapeutico trasversale è difficile nei farmaci orfani?
Perché mancano spesso terapie di confronto nella stessa indicazione. Senza comparatore stabilito manca un riferimento naturale per il prezzo, e l'argomentazione si sposta sul confronto con i prezzi praticati all'estero e sul beneficio terapeutico.
I modelli di prezzo con restituzioni sono usuali?
Sì, nei farmaci orfani sono diffusi. Conciliano un prezzo pubblicato con un livello effettivo negoziato, ma richiedono regole di calcolo, dati di consumo, periodi di conteggio e controlli che entrambe le parti devono gestire nel tempo.
Come si finanzia una terapia prima dell'iscrizione nell'elenco?
Attraverso il rimborso nel singolo caso secondo gli art. 71a-71d OAMal, con garanzia speciale dell'assicuratore dopo consultazione del medico di fiducia. L'assicuratore decide entro due settimane dalla presentazione completa della domanda.