Firma

Alexion Pharma GmbH

21 Orphan-Drug-Status6 Arzneimittel14 seltene Krankheiten

Alexion Pharma GmbH hält in der Schweiz 21 Orphan-Drug-Status von Swissmedic, für 14 seltene Krankheiten.

6 Arzneimittel dieser Firma sind mit Zulassungsnummer publiziert. Wer in der Schweiz ein Arzneimittel in Verkehr bringt, braucht eine Zulassungsinhaberin mit Sitz in der Schweiz; für das Gesuch um Orphan-Drug-Status gilt das nicht, dort genügt eine Schweizer Zustelladresse.

Arzneimittel

Orphan-Designationen

Swissmedic publiziert pro Arzneimittel und Orphan-Indikation eine eigene Zeile: die Indikation im Wortlaut der Verfügung, das Datum der Statuserteilung und, wenn der Status entzogen wurde, das Entzugsdatum. Die Tabelle unten gibt diese Zeilen unverändert wieder und verlinkt jede Indikation auf die zugehörige seltene Krankheit im Verzeichnis.

Eine Zeile pro Orphan-Indikation, so wie Swissmedic sie publiziert.
Orphan-IndikationKrankheitStatus erteiltStatus entzogen
Behandlung der primären IgA NephropathiePrimäre IgA-Nephropathie25.08.2026Status aktiv
Behandlung von HypophosphatasieHypophosphatasie04.09.2025Status aktiv
Behandlung der thrombotischen Mikroangiopathie nach hämatopoetischer Stammzelltransplantation (HSCT-TMA)Konditionierung vor Stammzelltransplantation03.09.2025Status aktiv
Behandlung von Myasthenia Gravis (MG)Myasthenia gravis26.08.2025Status aktiv
Behandlung von ATTR AmyloidoseTransthyretin-Amyloidose (ATTR)15.04.2025Status aktiv
Behandlung der paroxysmalen nächtlichen HämoglobinurieParoxysmale nächtliche Hämoglobinurie (PNH)01.06.2023Status aktiv
Behandlung von Neuromyelitis-optica-Spektrum-Erkrankungen (NMOSD)Neuromyelitis-optica-Spektrum-Erkrankungen (NMOSD)27.02.2023Status aktiv
Behandlung von Myasthenia Gravis (MG)Myasthenia gravis22.06.2022Status aktiv
Behandlung von Morbus WilsonMorbus Wilson14.01.2022Status aktiv
Behandlung von AL AmyloidoseAL-Amyloidose (Leichtketten-Amyloidose)11.01.2022Status aktiv
Behandlung des atypischen hämolytisch-urämischen Syndroms (aHUS)Atypisches hämolytisch-urämisches Syndrom (aHUS)13.07.2020Status aktiv
Traitement de l'Hémoglobinurie paroxystique nocturneParoxysmale nächtliche Hämoglobinurie (PNH)19.09.2019Status aktiv
Behandlung von Erkrankungen des Neuromyelitis-Optica-SpektrumsNeuromyelitis-optica-Spektrum-Erkrankungen (NMOSD)13.09.2019Status aktiv
Behandlung von Neurofibromatose Typ 1 (NF1)Neurofibromatose Typ 1 (NF1)08.03.2019Status aktiv
Prévention du rejet de greffe aiguë suite à la transplantation d'organes solidesTransplantatabstossung nach Organtransplantation09.03.2017Status aktiv
Myasthenia GravisMyasthenia gravis02.12.2016Status aktiv
Behandlung der Mukopolysaccharidose Typ IIIB (Sanfilippo-B-Syndrom)Mukopolysaccharidosen (MPS)29.03.2016Status aktiv
Behandlung der HypophosphatasieHypophosphatasie25.02.2013Status aktiv
Wolman-Krankheit oder Cholesterinester-Speicherkrankheit (auf intrazellulärem Lipase-Mangel basierte Speicherkrankheit)Wolman-Krankheit und Cholesterinester-Speicherkrankheit02.07.2012Status aktiv
Atypisches hämolytisch-urämisches SyndromAtypisches hämolytisch-urämisches Syndrom (aHUS)25.11.2011Status aktiv
Behandlung der paroxysmalen nächtlichen HämoglobinurieParoxysmale nächtliche Hämoglobinurie (PNH)03.08.2007Status aktiv

Vergütung

Ob die Arzneimittel dieser Firma von der obligatorischen Krankenpflegeversicherung vergütet werden, hängt von der Spezialitätenliste (SL) des BAG ab, nicht vom Orphan-Drug-Status. Nicht gelistete Arzneimittel können im Einzelfall nach Art. 71a-71d KVV vergütet werden.

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Häufige Fragen

Wie erhält ein Arzneimittel in der Schweiz den Orphan-Drug-Status?

Auf Gesuch bei Swissmedic. Voraussetzung ist eine lebensbedrohende oder chronisch invalidisierende Krankheit, von der höchstens 5 von 10'000 Personen in der Schweiz betroffen sind, oder eine bereits erteilte Anerkennung in einem Land mit vergleichbarer Arzneimittelkontrolle (Art. 4 Abs. 1 Bst. a decies HMG, Art. 4 VAZV).

Was bringt der Status konkret?

Vereinfachtes Zulassungsverfahren (Art. 14 Abs. 1 Bst. f HMG), prioritäre Begutachtung, Verzicht auf die Pauschalgebühr des Neuzulassungsgesuchs und auf Gesuch 15 Jahre Unterlagenschutz (Art. 11b Abs. 4 HMG). Ein Marktexklusivrecht wie in der EU gibt es nicht.

Wie aktuell sind die Daten zu Alexion Pharma GmbH?

Swissmedic publiziert die Liste der Arzneimittel mit Orphan-Drug-Status nach Art. 7 VAZV und aktualisiert sie monatlich. Das Datum des hier verarbeiteten Stands steht am Ende jeder Seite.

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